ITP的治疗原则是在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件。当一线治疗（例如糖皮质激素）未能使血小板计数升高至安全水平，或逐渐降低一线治疗剂量时血小板计数降低至安全水平以下时，应考虑二线治疗。目前ITP的二线治疗主要包括促血小板生成药物如重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin，rhTPO）、血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonist，TPO-RA）,以及利妥昔单抗以及脾切除术等。

　　Doptelet(Avatrombopag)阿伐曲泊帕片剂，又名阿凡泊帕片，是第二代的口服TPO-RA，能模拟TPO的作用，可以与细胞膜上TPO受体跨膜区的第499位组氨酸残基结合，从而促进血小板的生成。此外，阿伐曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争TPO受体，因此与内源性TPO可能具有协同作用，产生叠加效应，共同提升血小板数量。

　　阿伐曲泊帕（Avatrombopag，AVA）是美国AkaRx Inc公司研发生产的新一代血小板生成素（Thrombopoietin，TPO）受体激动剂。美国食品药品监督管理局（FDA）获批的适应症包括用于择期行侵入性检查或手术的成人慢性肝病相关血小板减少症和用于对既往治疗反应不佳的成年慢性免疫性血小板减少症（ITP）患者的血小板减少症。阿伐曲泊帕在2020年4月获CFDA批准用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者，商品名为苏可欣/DOPTELET。

　　药物特点

　　相较于其他TPO受体激动剂药物，阿伐曲泊帕有其不可替代性优势。比如艾曲泊帕，其用药受到严格的饮食限制，与钙、镁或膳食脂肪等多价阳离子食物同服时吸收较差，并且需要定期监测血细胞计数。艾曲泊帕还存在严重和可能危及生命的肝毒性风险，需要患者定期监测肝功能，这限制了其在肝病患者中的使用剂量。

　　而阿伐曲泊帕具有口服方便性，吸收不受食物影响，且没有明显的肝毒性。它能够在长期给药的情况下增加和维持血小板计数在目标范围内，具有可接受的治疗慢性ITP患者的安全性和耐受性特征。治疗中出现的不良事件与安慰剂相当，避免了血小板输注面临的潜在风险，可作为血小板输注的替代治疗。值得注意的是，由于阿伐曲泊帕批准上市时间相较于艾曲泊帕时间短，缺乏长期的安全性数据。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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