低危患者应用化疗方案能获得较好的长期生存;高危患者建议诱导缓解后立即进行异基因造血干细胞移植,包括半相合造血干细胞移植。对于年龄≥60岁的成人AML诊疗部分的更新:对Unfit患者,即不能接受强化疗的老年病人应积极采用靶向治疗,指南I级专家推荐维奈克拉联合阿扎胞苷或联合小剂量的阿糖胞苷;Ⅱ级专家推荐包括CD33单抗(吉妥单抗)等治疗手段;Frail患者,Ⅲ级专家推荐增加了吉列替尼联合小剂量的阿糖胞苷。
吉列替尼属于第二代FLT3抑制剂,已显示对2种FLT3突变--FLT3内部串联重复(FLT3-ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(FLT3-TKD)有显著的抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者,比野生型FLT3有更高的复发风险且整体生存期更短。FLT3-TKD突变则影响约7%的AML患者。在AML治疗过程中,甚至在复发后,FLT3突变的状态有可能发生改变。因此,在复发时确认患者FLT3突变的状况,有助于确定适当且具有潜力的标靶治疗手段。在美国、日本、欧盟,吉列替尼均被授予了孤儿药资格,在美国还被授予快速通道资格,在日本被授予SAKIGAKE资格。
在2018年10月,吉瑞替尼(吉列替尼)率先在日本获得批准,用于治疗FLT3突变的复发或难治性AML成人患者。2018年11月底,吉瑞替尼(吉列替尼)获美国FDA批准,成为用于复发性或难治性AML患者群体的首个FLT3靶向制剂,也标志着安斯泰来进入了美国血液癌症治疗领域。2019年5月,FDA批准了吉瑞替尼(吉列替尼)的一份补充新药申请(sNDA),更新吉瑞替尼(吉列替尼)的美国产品标签,纳入来自III期ADMIRAL试验的最终OS数据。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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