新型靶向药物塞利尼索通过特异性阻抑XPO1，促进多种肿瘤抑制蛋白的核内储留，降低胞浆内致癌蛋白水平，以多条通路介导发挥了其良好的抗肿瘤作用。一项塞利尼索联合“7+3”（阿糖胞苷100 mg/m2 iv.d1-7+柔红霉素60mg/m2 iv.D1-3）标准方案在初治老年AML患者诱导、巩固、维持治疗的Ⅱ期研究结果显示，与标准组相比，塞利尼索联合组ORR显著升高；塞利尼索联合组与标准组相比，CR/CRi为86%vs 43%，其中，塞利尼索联合组CR率为76%，CR患者MRD阴性率为81%；

　　塞利尼索联合组与标准组相比，中位OS（839天vs 265天）和中位PFS（558天vs 108天）均延长，移植率为33%vs 14%，复发率为22%vs 33%。常见的非血液学毒性包括腹泻、低钠血症、恶心，最常见的3/4级治疗相关不良事件为发热性中性粒细胞减少、腹泻等，未发生与塞利尼索相关死亡事件[10]。这项研究提示塞利尼索联合化疗后，显著改善了化疗效果，为其提供了具有统计学意义的生存获益（839天vs 265天，P=0.0472），为更多患者提供了移植机会，也进一步改善了移植效果。由此可见，在AML治疗过程中引入塞利尼索，有助于提升AML的疗效。

　　对塞利尼索在AML的应用进行探索，塞利尼索联合高剂量阿糖胞苷和米托蒽醌（HiDAC/Mito）治疗初治和R/R AML的1期研究显示，患者总缓解率（ORR）达70%，其中50%患者达到CR，CR/CR伴不完全恢复（CRi）率为65%，在14例缓解患者中，8例（57%）患者成功进行了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）。

　　所有患者中位随访时间6个月，预计1年总生存（OS）率为69%、1年无进展生存（PFS）率为68%。常见不良反应为发热性中性粒细胞减少，其次是胃肠道毒性包括腹泻，厌食等，多为1级或2级。由此研究可见，塞利尼索作为新型靶向治疗药物，与AML传统治疗方案联合，具有良好的疗效和安全性[9]。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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