一项对137名平均年龄为41岁的成年患者（约四分之三为女性）的研究评估了磷酸盐奥司他丁片在治疗成人库欣氏病方面的安全性和有效性。大多数患者都曾接受过垂体手术，但没有治愈库欣氏病，或者不适合做手术。在为期24周的单臂开放标签期中，所有患者接受的磷酸盐奥司他丁片起始剂量为2毫克，每天两次，可每两周增加一次，直至30毫克，每天两次。
在这个为期24周的时期结束时，约有一半的病人的皮质醇水平在正常范围内。在这之后，71名不需要进一步增加剂量并在最后12周内耐受该药物的患者进入为期八周的双盲随机停药研究，他们要么接受磷酸盐奥司他丁片，要么接受安慰剂（非活性治疗）。在这个停药期结束时，86%接受磷酸盐奥司他丁片的病人的皮质醇水平保持在正常范围内，而接受安慰剂的病人只有30%。
磷酸盐奥司他丁片是皮质醇合成抑制剂。它抑制11β-羟化酶（CYP11B1），该酶负责肾上腺皮质醇生物合成的最终步骤。在过度表达人CYP11B1，肾上腺素和肾上腺素还原酶的中国仓鼠肺细胞系V79-4中，磷酸盐奥司他丁片osilodrostat剂量依赖性地抑制人CYP11B1的活性，IC50值为2.5±0.1nM（n=4）。
Isturisa磷酸盐奥司他丁片（osilodrostat，口服片剂）是FDA于2020年3月批准的第一个通过阻断11β-羟化酶和阻止皮质醇生物合成直接解决皮质醇过量产生的药物，是一种皮质醇合成抑制剂，适用于治疗不能进行垂体手术或手术无法治愈的成人库欣病患者，能够控制或使成人CS患者的皮质醇水平正常化。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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