罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球69个国家和地区获批上市，获批的适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者，ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等等。2019年11月，美国FDA还授予了罗米司亭治疗再生障碍性贫血的孤儿药资格。

　　临床上免疫性血小板减少症（ITP）患者的主要治疗策略是什么？

　　免疫性血小板减少症（ITP）患者治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平，降低出血风险、改善症状。临床上ITP一线采用糖皮质激素或注射球蛋白等方式，但激素类长期使用副作用大（如骨质疏松等），且超过半数的患者治疗无效或者会复发；40%患者会转入二线ITP用药。二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体（TPO-R）激动剂和脾切除等方案，治疗机制为TPO-R激动剂（TRA）与细胞膜上的TPO受体（跨膜区）结合后，激活信号转导通路，刺激人骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖，促进巨核细胞成熟，从而增加血小板的生成。但很可惜的是，这些患者尤其儿科患者的治疗选择非常少，包括一些难治性的患者，几乎没有可以有效使用的药物。

　　共有35名患者入组并随机分配至以下四个剂量组：罗米司亭1μg/kg（n=7）、3μg/kg（n=9）、6μg/kg（n=9）和10μg/kg（n=10）。最终分析的数据截止日期为2018年4月14日。所有患者的中位治疗时间为53周（IQ=35-155）。在可评估的33名患者中，有10名（30％）患者在第9周达到了血小板缓解，包括7名（70％）10μg/kg组患者和3名（33％）6μg/kg组患者。在扩展研究期间，33位可评估患者中有18位（55％）在46-53周内达到血小板缓解，可以继续治疗。10名（30％）患者在2年和3年时维持血小板缓解并完成了治疗方案，其中9名患者发生红系缓解、5名患者发生中性粒细胞缓解。在35名患者中，3名（9％）患者出现与治疗相关的不良事件，包括1级或2级肌痛、疲劳和头晕。17名（49％）患者出现≥3级的不良事件；7名（20％）患者出现严重不良事件（发热性中性粒细胞减少、白内障、视网膜脱离、黄斑纤维化、腹股沟疝、阑尾炎、蜂窝织炎、肌腱损伤和输血反应各1例）；1名患者在治疗期间死于败血症；这些事件均与治疗无关。没有患者出现克隆演变。

　　对于难治性再生障碍性贫血患者，罗米司亭似乎有效且具有良好的安全性。每周一次10μg/kg可作为未来研究的推荐起始剂量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE)改善化疗引起血小板减少症的血小板计数？

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