莫博替尼(mobocertinib)EXKIVITY被归类为口服激酶抑制剂。激酶是影响不同细胞功能的酶，可以促进生长。

　　莫博赛替尼是全球首款也是目前唯一获批的治疗EGFR 20号外显子插入突变（EGFR exon20 Insertion+）晚期非小细胞肺癌的口服靶向药物。

　　此次获批是基于1/2期临床试验的疗效和安全性结果，研究在全球范围内纳入114例既往接受过铂类化疗的患者：经独立审查委员会（IRC）评估，患者总缓解率（ORR）达到28%，研究者（INV）评估的ORR达到35%。疾病控制率（DCR）高达78%，IRC评估的中位缓解持续时间（mDoR）延长至15.8个月。患者中位无进展生存期（mPFS）提高到7.3个月，患者中位总生存期（mOS）突破至20.2个月。

　　EGFR Exon 20ins突变是继EGFR 19外显子缺失突变和21外显子L858R突变后的第三大EGFR突变类型，约占所有EGFR突变类型的5%～12%。EGFR基因20号外显子负责转录E762-K823位置的氨基酸，其中包含由E762到M766密码子（每个密码子由三个碱基构成，负责转录一种氨基酸）构成的c-螺旋以及由A767至C775密码子构成的环。C-螺旋及环结构异常是引起组织异常生长、肿瘤形成的插入突变的常见位置，就是说插入突变通常出现在E762-M766以及A767-C775密码子，比如说基因检测报告写着A763_Y764insFQEA，意思就是A763和Y764密码子之间出现插入突变。

　　相关实验证明，莫博替尼对EGFR外显子20插入突变患者的客观缓解率ORR有43%，部分缓解PR为43%，疾病稳定SD为43%。中位无进展生存期PFS为7.3个月。在EGFR外显子20插入突变的患者中，12名患者在基线时有脑转移，16名患者无脑转移。有脑转移的客观缓解率ORR为25%，部分缓解PR为25%，疾病稳定SD为42%，中位PFS为3.7个月，无脑转移的客观缓解率ORR为56%，部分缓解PR为56%，疾病稳定SD为44%，中位无进展生存期PFS为8.1个月。

　　莫博替尼药方式为一天一次口服，不良反应谱与常见EGFR TKI一致，最常见为腹泻、皮疹、甲沟炎等，大部分不良事件安全可控。随着莫博替尼的上市，ex20ins突变的患者有希望能和其他EGFR患者一样活得更好、活得更长。

　　从临床角度来看，EGFR ex20ins的检测非常重要，意味着患者能否有机会接受相关治疗。目前尚无获批的EGFR ex20ins突变的伴随诊断，常用方法之一PCR尽管比较成熟，但通常很难将20外显子插入的所有突变类型都检测到，因此更推荐NGS检测方法，可更有效、全面的识别EGFR ex20ins突变。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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