奥曲肽和兰瑞肽是目前一线治疗肢端肥大症的药物;然而,采用这些治疗方法预计有多达30-80%的患者不能充分控制循环生长激素和胰岛素样生长因子-1(IGF-1)的浓度水平。
帕瑞肽要针对库欣病和肢端肥大症患者,库欣综合征(Cushing's syndrome,CS)又称皮质醇增多症,是由各种病因导致的高皮质醇血症。其按病因可分为依赖促肾上腺皮质激素(ACTH)的CS(包括库欣病和异位ACTH综合征)、不依赖ACTH的CS(包括肾上腺皮质腺瘤、肾上腺皮质癌和不依赖ACTH的双侧肾上腺结节样增生),所有病因中以库欣病最为常见,即垂体分泌ACTH的肿瘤,约占CS的70%,肾上腺皮质腺瘤占CS的15%~20%。
在这项研究之前,一项大型随机双盲临床试验表明,对于未曾接受过药物治疗的肢端肥大症患者,帕瑞肽LAR优于奥曲肽。
在多中心研究纳入的198例患者中,年龄≥18岁,曾分别接受过30毫克奥曲肽长效制剂的治疗或是采用120毫克兰瑞肽注射凝胶作为的单药治疗,但其肢端肥大症在6个月连续的治疗后仍未得到控制。没有充分控制的情况被定义为五点,2小时内平均生长激素水平>2.5微克/升,IGF-1水平>1.3倍的根据性别调整和年龄调整后正常上限值。在24周内参与者被随机分配到三个组中,接受40毫克或60毫克帕瑞肽LAR 28天的治疗,或是在开放标签主动控制组中进行奥曲肽或兰瑞肽的连续治疗。研究的最终目标是实现生长激素和IGF-1水平的充分控制,肿瘤体积的减小,症状和生活的质量的改善。
接受帕瑞肽LAR治疗的患者,其中极大的比例都获得了生化特征的控制,并有大于25%的患者肿瘤体积减小,相比于对照活性组的患者症状有所改善,对应的所有分组的患者都有改善了生活质量的报道。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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