本研究表明，移植后使用曲美替尼维持治疗RAS突变血液恶性肿瘤患者是安全有效的，并且可以显著降低复发率，改善OS和PFS。未来需进一步开展更大样本量的前瞻性、随机、对照临床试验。2023年10月26日-29日，第28届亚太地区血液和骨髓移植年会（APBMT 2023）将于印尼盛大召开。APBMT会议是亚太地区造血干细胞移植技术合作与学术交流的重要平台，旨在全面介绍骨髓移植相关领域的最新研究进展。

　　RAS-RAF-MEK-MAPK信号通路的异常激活在白血病的发生中具有重要作用。MEK抑制剂可能是治疗RAS突变血液恶性肿瘤的潜在药物。本研究回顾性分析了异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）后使用曲美替尼维持治疗在RAS突变血液恶性肿瘤患者中的疗效和安全性。

　　研究纳入2018年1月至2023年1月在高博医学（血液病）北京研究中心北京高博博仁医院接受allo-HSCT的61例RAS突变血液恶性肿瘤患者。疾病诊断包括急性髓系白血病（37.7%）、急性B淋巴细胞白血病（54.1%）、急性T淋巴细胞白血病（5.0%）和其他（3.3%）。中位年龄为15（1-68）岁。移植前，有5例（8.2%）患者伴有髓外病变，16例（26.2%）患者伴有染色体异常。53例（86.9%）患者接受了二线治疗。15例（24.6%）患者行二次移植。移植前疾病状态评估包括完全缓解（68.9%）和未缓解（31.1%）。供者类型包括同胞全相合供者（8.2%）、非亲缘供者（18.0%）和半相合供者（73.8%）。采用以全身照射/氟达拉滨（54.1%）或白消安/氟达拉滨（45.9%）为基础的清髓性预处理方案。25例（41.0%）患者在移植后接受了曲美替尼维持治疗（曲美替尼组），36例（59.0%）患者在移植后未接受任何维持治疗（对照组）。两组患者的临床特征无显著差异。曲美替尼治疗开始的中位时间为94（63-178）天，中位剂量为1（0.5-2）mg每天。

　　研究结果显示，中位随访16.5（16.8-24.8）个月，总生存（OS）率和无进展生存（PFS）率分别为81.2（68.6-89.1）%和73.0（59.7-82.5）%。曲美替尼组OS率和PFS率分别为91.5（70.0-97.8）%和88.0（67.3-96.0）%。对照组OS率和PFS率分别为73.9（55.9-85.6）%和65.8（47.7-78.9）%。曲美替尼维持治疗可显著改善OS和PFS（P=0.044；P=0.041）。曲美替尼组的复发率显著低于对照组（12.0%vs.28.0%，p=0.031）。曲美替尼维持治疗的中位持续时间为270（30-630）天。9例（14.8%）患者由于副作用暂时停用曲美替尼，12例（19.7%）患者调整剂量。曲美替尼治疗期间出现2级副作用，未见≥3级副作用。最常见的不良事件为中性粒细胞减少、贫血、血小板减少、鼻衄、中性粒细胞减少性发热和疲劳，均可耐受且可逆。未观察到器官毒性或药物相关死亡。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：曲美替尼(TRAMETINIB)作用原理以及临床用法用量介绍？

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