舒友立乐（艾美赛珠单抗）是首个获批用于A型血友病合并凝血因子VIII抑制物患者的常规预防性治疗药物。此药具有双特异性结构，可以有效防止出血或降低出血发生的频率。A型血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，患者体内凝血因子VIII（FVIII）缺乏、凝血功能异常，血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出血。目前，临床上主要通过定期注射凝血因子VIII来防止患者出血。

　　然而，近三分之一的患者在治疗后体内会产生因子VIII抑制物，这是一类抗体，可结合并阻断替代因子VIII的作用。相比没有凝血因子VIII抑制物的患者，体内产生VIII抑制物的患者发生频繁出血的风险更高，包括危及生命的出血，而且在其日常生活中可能面临更大的挑战。

　　艾米珠单抗是一种双特异性因子IXa和因子X定向抗体，能够将参与天然凝血级联反应的2种蛋白——凝血因子IXa和X聚集在一起，恢复A型血友病患者的凝血过程。在临床研究中，舒友立乐艾米珠单抗已被证明能够显著减少出血事件并改善机体功能。对于体内产生因子VIII抑制物（抗FVIII抗体）的患者，艾米珠单抗仍能很好的发挥作用。此外，由于艾米珠单抗与因子VIII无结构性或序列同源性，因此不会诱导或增强FVIII直接移植物的产生。

　　截至目前，艾米珠单抗已在全球多个国家被批准，该药用于A型血友病患者，包括体内存在和不存在因子VIII抑制物的患者，预防或降低出血事件的发生频率。在中国，艾米珠单抗（舒友立乐，艾美赛珠单抗）于2018年12月获得批准，该药适用于：存在凝血因子VIII抑制物的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺失）成人和儿童患者的常规预防性治疗，以防止出血或降低出血发生的频率。艾米珠单抗作为临床急需品种，被纳入优先审评程序加快审评审批。艾米珠单抗临床疗效明确，风险可控，耐受性良好，给药便利依从性好，在不同种族患者之间未见明确疗效及安全性差异。

　　目前患者每周只需一次皮下注射接受治疗，为患者恢复正常的生活状态带来了希望。尤其是对于伴有抑制物的血友病患者来说，此药的创新机制可以明显降低年化出血率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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