FGFR1重排髓系/淋巴系肿瘤（Myeloid/Lymphoid Neoplasms，NML）是一种非常罕见的血液癌症，由染色体异常（易位）导致FGFR1基因所在的染色体断裂（8号染色体短臂第11位，8p11位）及其与其他染色体的片段（基因）。几个伴侣基因触发受体酪氨酸激酶FGFR1的组成型激活，从而影响细胞存活和增殖。根据临床表现分为2个阶段：如果诊断为骨髓增生性疾病或骨髓增生异常综合征(MDS)，则为慢性期；如果诊断为急性白血病(ALL)，则为急性期。预后是不利的，并且往往会迅速发展为急性髓性白血病(AML)。

　　该批准基于2期FIGHT-203研究的数据，该研究是一项开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估Pemazyre在41名与FGFR1融合相关的骨髓或淋巴肿瘤患者中的安全性和有效性基因和每天口服剂量的佩米替尼 13.5 mg连续或间歇给药的人。主要终点，赞助商评估的完全反应率为62.5%（95%CI：45.8，77.3）。连续用药人群的完全缓解率为66.7%（95%CI：46.0–83.5）。在接受Pemazyre佩米替尼治疗的患者中观察到的最常见不良反应是高磷血症(70.7%)、脱发(56.1%)。

　　治疗骨髓/淋巴肿瘤(MLN)；佩米替尼抑制剂，用于治疗与FGFR1基因融合相关的骨髓样/淋巴样肿瘤(MLN)（也称为8p11骨髓增生综合征）。Pemigatinib达伯坦（佩米替尼）是一种有效的选择性FGFR同种型1、2和3抑制剂，口服给药，在临床前研究中已证明其对具有FGFR改变的癌细胞具有选择性药理活性。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）在2020年授予佩米替尼的“孤儿药”、突破性治疗成果和优先审查认定等特优待遇，并在II期临床试验显示出了优良的疗效数据，于2020年4月17日获得FDA加速审批程序批准。培米替尼是首个也是唯一一个被应用于治疗FGFR2融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌的药品。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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