恩西地平的批准是基于单臂临床试验的结果，其中199例患者。试验中所有患者均复发或难治AML，并通过RealTime检测检测到IDH2突变，均用恩西替尼治疗。Enasidenib(恩西地平)，商品名Idhifa，由Agios和Celgene联合开发，2017年8月1日，获得FDA批准上市，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格，同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。

　　特别是，FDA对两种结果的速率和持续时间进行了批准：完全反应和部分血液恢复（CRh）的完全反应，这意味着没有发现白血病的迹象，但有一些血液计数，或只是血小板计数，尚未恢复正常水平。该机构还引用了这样一个发现：34％的患者在入院时需要红细胞和/或血小板输注在至少一个56天的时间内不再需要输注，恩西地平。

　　药物的常见副作用包括黄疸和恶心。14％的患者发生严重的副作用，称为分化综合征，包括发烧和呼吸窘迫，如果不治疗可能致命。

　　恩西地平阶段I/II临床试验的详细资料显示，总体而言，40％的研究参与者对恩西地平反应，19％的患者完全缓解白血病。

　　公布的结果还显示，试验中所有患者使用研究药物开始治疗的中位总生存期为9.3个月，达到完全缓解的患者中位总生存期为19.7个月。IDH2突变抑制剂有恩西地平Enasidenib（AG-221），中文名叫恩西地平(CSN17069)，于2017年8月上市，用于治疗携带IDH2突变的复发性或难治性急性骨髓性白血病。

　　恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性AML患者的单臂研究中得到证实。在接受最短6个月的治疗后结果显示：大约19%的患者实现完全缓解，中位缓解持续期为8.2个月；4%的患者实现部分血液学缓解，中位缓解持续期9.6个月；在157例因为AML需要输血或血小板的患者中，34%在接受enasidenib治疗后不再需要输血。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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