Venetoclax（维奈托克/维奈克拉）是一种新型口服靶向BCL-2的小分子药物，其主要通过诱导内源性凋亡途径杀伤肿瘤细胞[1]。2020年12月，维奈托克获得了中国国家药品监督管理局批准，用于与阿扎胞苷联合治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。实际上，其在全球范围内其第一个适应证为慢性淋巴细胞白血病（CLL），目前临床研究也逐步应用到多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤等多种血液肿瘤中。

　　一项维奈托克联合LDAC对比安慰剂联合LDAC的国际多中心、随机、双盲的Ⅲ期临床试验（Viale-C,NCT03069352）共入组211例新诊断的不适合强诱导化疗的成年AML患者，随机按2：1入组至维奈克拉联合LDAC组（143例）和安慰剂联合LDAC组（68例），维奈克拉目标剂量600 mg/d（100、200、400、600 mg/d剂量爬坡），LDAC为每天20 mg/m2（皮下注射，第1天至第10天），28 d为1个周期。入组患者中位年龄76岁，38%为继发性AML,20%患者既往接受过HMA治疗。维奈克拉联合LDAC组中位OS时间7.2个月，安慰剂联合LDAC组为4.1个月（P=0.11）。延长6个月随访时间后，维奈克拉联合LDAC组中位OS时间为8.4个月（P=0.04）。

　　维奈托克(venetoclax)又译为维奈克拉，是BCL-2抑制剂，已证明对多种类型的恶性淋巴肿瘤有效，包括复发/难治的CLL缺失17p,总应答率约为80%。维奈克拉(venetoclax)是艾伯维/罗氏联合开发的一款口服B细胞淋巴瘤因子-2(Bcl-2)抑制剂，最早在2016/4/11获得FDA批。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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