两项II期研究评估了维莫德吉在儿童和成人复发性髓母细胞瘤（MB）中的疗效。参加PBTC-025B（NCT00939484）的成年患者和参加PBTC-032（NCT01239316）的儿科患者接受维莫德吉（150至300mg/天）治疗。中枢神经影像学检查证实了方案定义的反应，该反应必须持续8周。维莫德吉由罗氏(Roche)的基因技术公司(Genentech)生产研发，于2012年1月30日获美国食品药品管理局（FDA）批准上市，之后于2013年7月12日获得欧洲药物管理局（EMA）批准上市，是有史以来第一个被批准治疗基底细胞癌的药物，是一种具有选择性Hedgehog信号通路的新型口服类药物。

　　共有31名患者参加了PBTC-025B，12名患者参加了PBTC-032。PBTC-025B组的三名患者和PBTC-032组的一名患者均患有SHH（声波刺猬）亚组MB（SHH-MB），表现出协议定义的反应。SHH-MB患者的无进展生存期（PFS）比非SHH-MB患者更长，41%的SHH-MB患者病情稳定时间延长。在SHH-MB患者中，PTCH1杂合性丧失与PFS延长有关，P53弥漫染色与PFS降低有关。全外显子组测序在四个无应答者的组织样本中和四个反应良好的患者中的SMO上游中发现了SMO下游的SHH基因突变。

　　维莫德吉对成人复发性SHH-MB有活性，但对复发性非SHH-MB没有活性。儿科患者数量不足，无法在该人群中得出结论。分子分析支持SMO抑制剂活性依赖于肿瘤内基因组畸变的假设。维莫德吉此类抑制剂应在SHH-MB研究中得到推广。

　　临床前研究表明，维莫德吉在髓母细胞瘤（MB）小鼠模型和结直肠癌、胰腺癌异种移植模型中具有抗肿瘤活性。维莫德吉是一种小的，可口服的分子，属于2-芳基吡啶类，维莫德吉目前正在进行II期临床试验，用于治疗晚期BCC（基底细胞癌）、转移性结直肠癌、卵巢癌、MB等实体瘤。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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