口服阿扎胞苷（CC-486）是一种去甲基化药物，其药代动力学和药效动力学特征与注射用阿扎胞苷有所不同。早期研究显示，部分对注射用阿扎胞苷耐药的患者可以通过口服阿扎胞苷治疗获得疾病缓解。QUAZAR AML-001研究是一项国际性、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估了口服阿扎胞苷维持治疗年龄≥55岁、不适合HSCT且达到首次缓解的AML患者的疗效和安全性。

　　该研究纳入了23个国家/地区的初诊AML患者，入组患者需满足以下条件：年龄≥55岁、细胞遗传学中高危、不适合HSCT、ECOG评分0-3分、诱导化疗后骨髓功能恢复（中性粒细胞≥0.5×109/L，血小板≥20×109/L）、随机分组前4个月接受诱导化疗达到完全缓解。患者按1:1比例随机分配接受口服阿扎胞苷300mg或安慰剂治疗，每3个治疗周期对患者骨髓和外周血进行检查以评估缓解状态，直至患者出现不可接受的毒性或疾病进展。

　　研究的主要终点为总生存期（OS；定义为自随机分组至任何原因死亡的时间），次要终点包括无复发生存期（RFS）、与健康相关的生活质量和安全性。

　　自2013年5月至2017年10月，研究共纳入472例患者随机分配接受口服阿扎胞苷（238例）或安慰剂（234例）治疗。至数据截止（2019年7月15日），193例患者（81%）停用口服阿扎胞苷，208例患者（89%）停用安慰剂。口服阿扎胞苷组的中位治疗时间为11.4个月（95%CI：9.8-13.6），安慰剂组为6.1个月（95%CI：5.1-7.4）。口服阿扎胞苷组143例患者（60%）和安慰剂组180例患者（77%）因AML复发停止治疗。

　　口服阿扎胞苷引起的恶心和呕吐主要发生在治疗的初始2个周期，后续治疗加入止吐药后较为少见。最常见的血液学AE为中性粒细胞减少症（口服阿扎胞苷组44%，安慰剂组26%）、血小板减少症（口服阿扎胞苷组33%，安慰剂组27%）和贫血（口服阿扎胞苷组20%，安慰剂组18%）。治疗前12个周期中各治疗组血液学AE发生比例保持一致。最常见的严重AE为感染（口服阿扎胞苷组17%，安慰剂组8%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿扎胞苷(AZACITIDINE)是否适合55岁移植急性髓系白血病患者预后？

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