2020年1月9日，首款用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V）的晚期GIST成人患者的药物阿泊替尼在美国食品和药物管理局（Food and Drug Administration,FDA）批准上市。该药曾被FDA授予突破性疗法、孤儿药认定和快速审评药物，且被美国NCCN（美国国立综合癌症网络）临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药。2020年4月23日，中国国家药品监督管理局（National Medical Products Administration,NMPA）已经受理Avapritinib新药上市申请。

　　可以说阿泊替尼使GIST进入精准治疗新纪元，为PDGFRA外显子18 D842V突变的GIST病人迎来了新的生机。阿泊替尼的两个适应症，分别为：1、用于治疗携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者；2、四线不可手术切除或转移性GIST成人患者。这项批准将彻底改变PDGFRA外显子18突变的GIST成人患者的预后。

　　数据显示，阿泊替尼在治疗PDGFRA外显子18 D842V突变型胃肠道间质瘤方面表现出显着的激酶抑制能力，且患者耐受性良好。胃肠道间质瘤是发生于胃肠道的肉瘤（肉瘤指发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤），它起源于胃肠道壁中的细胞，最常见的发生部位是胃和小肠，是一种罕见间叶源性肿瘤。除将创新突破的治疗手段纳入推荐外，《指南》中首次明确提出，胃肠道间质瘤患者需进行PDGFRA18突变检测，帮助评估患者的预后和临床药物选择。《指南》中同时提出，为帮助患者选择后续的最佳治疗方案，胃肠道间质瘤患者在一线治疗耐药后需再次进行相关基因检测，用以明确患者的继发耐药突变靶点。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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