他泽司他是首个以EZH2为靶点的小分子抑制剂，也是首个被批准用于ES治疗的表观遗传药物。它通过抑制EZH2高表达来抑制H3K27甲基化，恢复抑癌基因功能，促进肿瘤细胞的分化和死亡，从而达到抗肿瘤效果。近年来，靶向治疗使ES治疗领域出现了新的曙光，尤其对不适合根治性手术或转移性ES患者来说，靶向治疗无疑是最值得期待的治疗方式之一。因为多数ES具有SMARCB1/INI1缺失导致的EZH2高表达，催化肿瘤相关基因启动子区组蛋白H3K27甲基化，从而抑制抑癌基因的转录活性，促进肿瘤细胞生长。基于此，他泽司他作为全球首个EZH2抑制剂，一上市便引起了ES治疗领域的广泛讨论和热烈期待。

　　ES是一种罕见的软组织肉瘤，常累及手、上肢前臂等皮下组织，侵袭性较强，且易发生局部复发和远处转移，约占所有软组织肉瘤的1%。多因素回归分析显示，年龄＞56岁，高级别（III/IV级），瘤体＞5cm，存在远处转移，未经手术，原发灶位于躯干或下肢是ES预后不良的相关因素。根据统计资料，ES的5年和10年生存率分别为60%和49%，疾病危害性较大。目前手术治疗是ES的首选治疗方式，并且为防止肿瘤转移往往同时辅以化疗。不同ES患者对化疗的反应性不同，且毒副作用也在很大程度上影响了治疗的连续性和患者生活质量。

　　据他泽司他治疗ES的一项开放性、多中心、单臂II期上皮样肉瘤队列研究（EZH-202研究队列5）结果，患者mPFS达到5.5月，有68%的患者靶病灶缩小，44%患者治疗持续时间≥6月，24%患者治疗持续时间≥1年，5%患者治疗持续时间≥2年，证明了该表观遗传药物的单药抗肿瘤活性；在安全性上他泽司他也有不俗表现，治疗突发不良事件（TEAEs）主要为1级和2级，且无特异性不良事件报道；在用药方式上，口服用药能够为患者带来便利，从而增强患者依从性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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