阿那白滞素（Anakinra）治疗早发性多系统炎症性疾病的功效研究。阿那白滞素对EO-MID患者具有显著的治疗效果，可改善体温、炎症指标和器官功能。然而，不良事件的发生率相对较高，这可能限制了其在临床实践中的广泛应用。需要进一步的研究来确定阿那白滞素的最佳剂量和给药方案，并评估其长期疗效和安全性。同时，对于EO-MID的早期诊断和治疗策略仍需深入探讨，以便更好地满足患者的需求并改善其预后。
背景：
早发性多系统炎症性疾病（Early-Onset Multisystem Inflammatory Disorder，EO-MID）是一种罕见的自身炎症性疾病，其特征为全身性炎症反应和多器官受累。阿那白滞素（Anakinra）是一种IL-1受体拮抗剂，已被批准用于治疗某些类型的自身炎症性疾病。本研究旨在评估阿那白滞素对EO-MID患者的疗效和安全性。
方法：
本研究采用前瞻性、开放标签、单臂临床试验设计。纳入标准包括年龄小于2岁的EO-MID患者。阿那白滞素剂量为每天1至2毫克/公斤，皮下注射。主要终点是治疗12周后的临床反应，包括体温、炎症指标和器官功能改善情况。次要终点包括不良事件和药物安全性。
结果：
共有20例患者接受了阿那白滞素治疗。在12周内，10例（50%）患者有显著的临床反应，其中8例（40%）患者的体温和炎症指标完全恢复正常。然而，4例（20%）患者因不良事件（感染、过敏反应和注射部位炎症）而终止治疗。无死亡报告。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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