他替瑞林（Taltirelin），是一种合成的促甲状腺素释放激素（TRH）类似物，由日本Tanabe Seiyaku公司研发，2000年9月首次在日本上市，适用于改善脊髓小脑变性患者的共济失调，其商品名为Ceredist。可以有效改善SCA患者运动失调的症状。

　　促甲状腺素释放激素（TRH），是下丘脑中的一种促垂体激素。其最主要的功能就是维持释放甲状腺激素以及调节其他垂体激素的释放。而且研究发现，TRH还存在于非神经组织中，例如皮肤、胃肠道等处，因此TRH的作用非常广泛。而因为TRH的血浆半衰期很短，只有4～5分钟，这就很大程度上限制了TRH的临床作用，因此出现了TRH类似物。

　　有这样一群病人，他们每天走路跌跌撞撞，甚至最后只能以轮椅为伴，被称为“企鹅病”患者，这是一种罕见病——脊髓小脑性共济失调(SCA)。脊髓小脑性共济失调（Spinocerebellar Ataxia，SCA）是一种常染色体显性遗传、以走路不稳等共济失调为主要表现的一类神经系统退行性疾病，症状表现为走路时摇晃、手抖、讲话含混不清等。进一步而言就是可以活动身体，但是不能随心所欲地活动。这种症状主要出现在小脑发生问题的时候。这些症状统称为“共济失调综合征”。脊髓小脑性共济失调，一组由基因突变导致小脑、脑干、脊髓退行性变，以进行性运动协调功能减退、平衡失调为主要临床表现的神经系统遗传性疾病，又称为常染色体显性小脑性共济失调。而且SCA的遗传性很高，根据流行病学调查显示，“其患病率可能在1-5/10万之间”。随着病情进展，会逐渐影响患者的生活质量。目前依靠基因检测技术，可以精准诊断该病，但其治疗在全世界范围仍然是一个难题。

　　存在于脑内的促甲状腺素释放激素（TRH），与其他神经递质或调质共定位，发挥神经递质或神经调质的功能。所以TRH及其类似物便具有神经保护的作用。根据研究表明，脑内的多巴胺参与运动系统的调节，而脊髓小脑性共济失调（SCA）的主要症状之一是进行性运动协调功能减退。而TRH及其类似物则被证明可以改变乙酰胆碱酯酶和多巴胺的代谢，从而激活多巴胺系统。

　　他替瑞林是第一个合成的有效口服TRH类似物，对中枢神经系统的兴奋作用是TRH的100倍，作用持续时间比TRH长8倍，而且在体内也比TRH更稳定。临床研究表明，他替瑞林是一种耐受性良好且安全的中枢神经系统药物。

　　在一项随机、双盲、安慰剂对照Ⅲ期临床试验中，427名脊髓小脑变性患者随机进行他替瑞林和安慰剂的治疗，28周后，他替瑞林组整体改善率明显优于安慰剂组（P<0.001），而且共济失调的累计变化率为27.1%，而安慰剂组则为39.4%，而且不良反应的发生率安慰剂组与他替瑞林组基本上相等，为14.1%。而到了2009年，Zenichiro Kato等人，在一名Ⅲ型脊髓性肌萎缩的18岁男性患者身上再次发现，口服他替瑞林水合物后其肌力得到明显提高。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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