艾伏尼布依维替尼是全球第一个获批的IDH1抑制剂。急性髓系白血病（AML）是一种以疾病进展迅速为特征的血液和骨髓癌症，是成年人最常见的急性白血病，美国每年约有20000例新病例，欧洲每年有43000例。AML发病率随年龄增长而显著增加，诊断年龄中位数为68岁。5年生存率约为29.5%。在6%-10%的AML患者中，突变的IDH1酶会阻止正常的造血干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。Tibsovo获得美国FDA批准：

　　1、用于治疗携带IDH1突变的复发性或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者。

　　2、用于治疗先前已接受过治疗、携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌（CCA）成人患者；

　　3、用于患有复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）的成人患者。

　　弥漫性胶质瘤、低级别胶质瘤（LGG）和胶质母细胞瘤都是恶性脑肿瘤。低级别胶质瘤到更高肿瘤级别的转变，通常与磁共振成像上的对比增强有关。在大多数低级别胶质瘤中，都发生异柠檬酸脱氢酶（IDH1）基因突变（>70％）。

　　在实体瘤患者中，依维替尼（Ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶突变（mIDH1）抑制剂，且研究人员正在评估。在发生异柠檬酸脱氢酶突变的实体瘤患者中，针对依维替尼，研究人员进行了一项多中心、开放标签、I期、剂量递增的拓展性研究。患者接受每天口服依维替尼治疗，持续28天。在66例晚期胶质瘤患者中，依维替尼耐受性良好，没有剂量限制性毒性报告。未达到最大耐受剂量；扩展队列选择每天500mg。≥3级不良事件发生率为19.7％；3％（n=2）被认为与治疗有关。

　　在非增强型胶质瘤患者（n=35）中，客观缓解率为2.9％，发生部分缓解的为1例。

　　非增强型胶质瘤的35例患者中，病情稳定的有30例（85.7％）；而增强型胶质瘤的31例中，有14例（45.2％）。

　　对于非增强型和增强型神经胶质瘤人群，中位无进展生存期分别为13.6个月（95％CI，9.2至33.2个月）和1.4个月（95％CI，1.0至1.9个月）。

　　在一项探索性分析中，依维替尼减少了

　　非增强型肿瘤的体积和生长速率。在发生异柠檬酸脱氢酶突变的晚期胶质瘤患者中，每天一次500mg依维替尼治疗，可带来良好的安全性获益、疾病控制时间的延长以及非增强型肿瘤生长减少。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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