马法兰是一双功能的烷化剂。它的两个双-2-氯乙基团，可分别形成中间产物：正碳离子，再与DNA中的鸟嘌呤第7位氮共价结合，产生烷基化作用，使DNA双链内交叉联接，从而阻止细胞复制。
一项关于马法兰(Alkeran)的研究数据，该研究旨在评估，剂量>200 mg/平米的马法兰用于多发性骨髓瘤（MM）患者接受自体造血干细胞移植（ASCT）之前的调节治疗，是否能够改善其缓解率。
研究纳入113名MM患者，给予氨磷汀预处理后，被随机纳入200 mg/平米（mel200组）和280 mg/平米（mel280组）。主要研究终点是近完全缓解的患者所占比例。该研究中未发生治疗无关性死亡。
在接受ASCT之后，mel200组和mel280组的缓解率分别为≥nCR 22 vs 39%，P=0.03，≥PR 57 vs 74%，P=0.04。两组的死亡风险率无明显的统计学差异（mel200 vs mel280；HR=1.15（95%CI，0.62-2.13，P=0.66））。
研究表明，氨磷汀和马法兰280MG的耐受性良好，并且未发生4级治疗相关毒性，仅发生了3级黏膜炎（mel200组中未发现）和3级胃肠（GI）副作用（mel200组中仅2名患者）。mel280组的住院率更高（59vs 43%，P=0.08）。Mel280组产生了一个更高的主要缓解率（CR+nCR），所以需要更多的后续研究进行证实。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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