阿伐曲泊帕用于治疗成人慢性免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia,ITP）的上市申请已于2022年底获国家药品监督管理局药品审评中心（Center For Drug Evaluation,NMPA）正式受理。继先后被FDA和EMA获批用于成人ITP适应症后，阿伐曲泊帕用于中国成人慢性ITP患者Ⅲ期研究结果将助力其在国内ITP适应症获批。近期该研究结果在2023年EHA会议上公布，全文刊发在即。在此，特别荣幸邀请到本研究组长单位执行PI——梅恒教授深入解读《阿伐曲泊帕用于中国成人慢性ITPⅢ期研究》。

　　本研究是一项在年龄≥18岁的中国成人慢性ITP患者中开展的评估阿伐曲泊帕疗效和安全性的中国多中心、随机双盲、安慰剂对照、扩展研究。研究将72例符合全部入排标准的受试者随机以2:1的比例给予阿伐曲泊帕或安慰剂治疗。起始剂量为20mg阿伐曲泊帕或安慰剂，每日给药一次。允许研究者根据受试者对研究药物的个体反应进行剂量滴定上调（阿伐曲泊帕或匹配的安慰剂，最大剂量每天40mg）或下调（阿伐曲泊帕或匹配的安慰剂，最小剂量每周20mg）。所有剂量调整的总体目标均是维持外周血小板计数在50×109/L-150×109/L水平之间。

　　主要疗效终点：治疗6周时的血小板反应率（定义如下：6周血小板反应率是指在无补救治疗情况下，治疗6周时血小板计数≥50×109/L的受试者比例；将缺失第6周血小板计数或在第6周前使用补救治疗的受试者视为血小板无应答者）。

　　本研究支持阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性ITP受试者的疗效优于安慰剂。次要目标也已达成，针对次要疗效终点的分析也支持了主要疗效终点分析的结果。通过扩展阶段的研究，对阿伐曲泊帕长期治疗（合计26周）的有效性、安全性和耐受性结果也证明与国外关键性研究结果保持一致。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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