塞尔帕替尼（Retevmo/selpercatinib）是一种针对非小细胞肺癌（NSCLC）的精准治疗药物，属于JAK/STAT通路抑制剂。塞尔帕替尼是一种口服小分子抑制剂，旨在选择性地抑制JAK2和JAK3激酶，从而阻断JAK/STAT通路的信号传导。用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。

　　塞尔帕替尼是一种小分子抑制剂，能够抑制致癌基因突变，从而阻止肿瘤细胞的生长和扩散。该药物特异性针对NSCLC中的RET基因突变，这种突变在肺癌中较为常见，约10-20%的NSCLC患者具有RET基因突变。RET突变不同于RET融合。RET基因在组织发育中至关重要。与任何基因一样，当出现不规则变化时，细胞会发生癌变。这些异常可分为两类：RET突变和RET融合。

　　当RET基因内发生异常时，称为RET突变。它会导致一种酶过度活跃，触发细胞不受控制地生长。有些人天生就有RET突变，称为2型多发性内分泌腺瘤遗传综合征。该综合征可导致癌变或良性肿瘤.这些肿瘤通常涉及人体产生激素的腺体，包括神经内分泌肿瘤和嗜铬细胞瘤（一种肾上腺肿瘤）。

　　普拉替尼和塞尔帕替尼被批准用于治疗RET突变阳性甲状腺髓样癌以及RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌。此后，FDA已批准赛普替尼治疗任何由RET融合驱动的癌症。即无论肿瘤位于身体的哪个位置，如果它是由RET基因重排驱动的，都可以使用赛普替尼。2%的非小细胞肺癌和20%的甲状腺癌患者中发现了RET融合突变。

　　塞尔帕替尼在临床试验中展现出了良好的疗效，并具有较低的毒副作用。该药物可单独使用或与其他抗肿瘤药物联合使用，对于多种类型的肺癌患者均有一定的疗效。此外，塞尔帕替尼还可以降低肿瘤转移的风险，提高患者的生存率和生活质量。

　　塞尔帕替尼在临床试验中展现出了良好的疗效。一项多中心、双盲、随机对照的Ⅲ期临床试验（LIBRETTO-001）中，对于携带EGFR敏感突变或ALK重排的局部晚期或转移性NSCLC患者，塞尔帕替尼联合特罗凯（厄洛替尼）对比仅使用特罗凯治疗，显示出了更高的客观缓解率（ORR）和无进展生存期（PFS）。

　　除了在NSCLC中的研究，塞尔帕替尼还在其他多种癌症中进行了研究，包括肾细胞癌、骨髓纤维化、急性髓系白血病等。一项针对复发或难治性急性髓系白血病的Ⅱ期临床试验（ASCEND-1）显示，塞尔帕替尼联合阿扎胞苷治疗，患者的总缓解率和无进展生存期均优于预期。

　　尽管塞尔帕替尼具有良好的疗效，但并非所有肺癌患者都适合接受该药物治疗。目前，塞尔帕替尼仅被批准用于NSCLC患者，且仅针对具有特定RET基因突变的患者。因此，在使用该药物前，需要对患者进行基因检测，以确保其符合治疗条件。

　　总之，塞尔帕替尼是一种新型的靶向治疗药物，对于具有特定RET基因突变的NSCLC患者具有很好的疗效。该药物的出现为肺癌患者提供了新的治疗选择，并有望改善患者的生存和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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