恩西地平是一种用于治疗特定类型的白血病药物，它被批准用于治疗费城染色体阴性（Ph-negative）的慢性髓性白血病（CML）慢性期成人患者。恩西地平是一种针对IDH1突变的新型选择性抑制剂，它通过与IDH1酶结合，抑制其活性，从而阻断肿瘤细胞生长和增殖的通路，达到治疗肿瘤的目的。与传统的化疗药物相比，恩西地平具有更高的选择性和更低的副作用。
恩西地平是一种ATP竞争性的mTOR抑制剂，它通过阻断mTOR信号通路的下游效应，抑制肿瘤细胞的生长和存活。恩西地平对CML患者的益处在于它能够减缓疾病的进展，减少肿瘤细胞的数量，并提高患者的生存率。
恩西地平在多项临床试验中均展现出了良好的抗肿瘤活性。一项针对IDH1突变患者的大型Ⅱ期临床试验结果显示，恩西地平单药治疗患者的客观缓解率（ORR）为40%，疾病控制率（DCR）为80%，中位无进展生存期（PFS）为7.5个月。另一项针对复发性或难治性急性髓系白血病患者的临床试验结果显示，恩西地平联合其他化疗药物治疗后，患者的ORR为60%，DCR为80%，中位总生存期（OS）为10个月。此外，恩西地平在治疗其他类型的肿瘤如神经胶质瘤、胆管癌等中也表现出了一定的疗效。
然而，恩西地平也有一些副作用，包括口腔溃疡、恶心、呕吐、疲劳、头痛、腹泻等。此外，一些患者可能会出现严重的副作用，如心脏问题、肺部问题、肝脏问题等。因此，在使用恩西地平之前，医生应该仔细评估患者的风险和益处，并监测患者的副作用情况。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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