骨髓增殖性肿瘤（MPN）是一种罕见的恶性血液肿瘤，疾病进展相对来说比较缓慢，具有慢性病的特点，患者可带病生存数十年，但这类疾病的疾病负担极重，包括血细胞减少、骨髓纤维化、髓外造血、脾肿大（腹胀和疼痛、早期饱食、脾脏梗死、呼吸困难和腹泻）、体质症状（疲劳、恶病质、瘙痒、骨痛、体重减轻、盗汗和发烧）和生存期缩短等，严重影响患者的生活质量，现有临床的治疗手段也比较有限，基本都是通过长期服药控制疾病症状（对于中危或高危MF患者，骨髓或造血干细胞移植可以延长生存期，具有潜在的治愈作用，但因为年龄大、合并症多或表现不佳等很少有患者符合治疗条件），靶向JAK2的抑制剂因临床获益显著而备受追捧。

　　从2005年首次在MPN患者中发现JAK2 V617F突变以来，对于JAK2抑制剂的研究就在不断进行中，幸运的是15年来，已经有两个JAK2抑制剂上市（Ruxolitinib和Fedratinib），在MPN的临床治疗中大放异彩。今天我们就来了解一下近10年来唯一被FDA批准的JAK2抑制剂（也是MPN治疗领域唯一获批）的新药—菲达替尼/菲卓替尼。

　　菲达替尼/菲卓替尼（INREBIC；前身为TG101348/SAR302503）是一种口服强效选择性JAK2抑制剂，对野生型和突变型JAK2活性相当。2019年8月16日，美国FDA批准菲达替尼/菲卓替尼用于治疗中度-2或高危原发性或继发性MF(红细胞增多症后或原发性血小板增多症后MF)，国家综合护理网络（NCCN）的MPNs治疗临床实践指南现也将菲达替尼/菲卓替尼作为血小板计数≥50×109/L中度-2或高危原发性或继发性MF患者初次治疗或ruxolitinib不耐受患者的二线疗法。

　　JAKARTA是关键的III期、多中心（24个国家的94个中心）、随机、双盲、安慰剂对照试验，评估了289例成人原发性骨髓纤维化和继发性骨髓纤维化患者每日一次400或500 mg菲达替尼/菲卓替尼与安慰剂相比的安全性和有效性。主要终点是第24周脾脏应答（脾脏体积从基线缩小≥35％，通过磁共振成像或计算机断层扫描测定），次要终点是症状缓解（总症状评分减少≥50％，使用修改后的骨髓纤维化症状评估表进行评估）。

　　结果显示第24周时菲达替尼/菲卓替尼400mg组脾脏应答率为36%（35/96），菲达替尼/菲卓替尼500mg组为40%（39/97），安慰剂组为1%（1/96）。症状缓解情况：菲达替尼/菲卓替尼400mg，500mg，和安慰剂组分别为36％（33/91），34％（31/91）和7%（6/85）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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