美国FDA最近批准Inqovi(地西他滨和西屈嘧啶)片剂标志着治疗成人骨髓增生异常综合征(MDS)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)患者的一个重要里程碑。Inqovi是第一种获得FDA和加拿大卫生部批准的口服低甲基化药物,在治疗MDS患者方面取得了重大进展。
骨髓增生异常综合征(MDS)包括一组不同的造血干细胞疾病,其特征是骨髓、红细胞和巨核细胞祖细胞发育异常。这导致血细胞生成受损,导致外周血全血细胞减少和病理性造血。MDS通常被称为“白血病前期”,主要影响60岁以上人群,其中男性发病率较高,估计美国发病率在60,000至170,000人之间。大约三分之一的MDS患者会进展为急性髓系白血病(AML)。
地西他滨和西屈嘧啶Inqovi是地西他滨(一种核苷代谢抑制剂)和西地西丁(一种胞苷脱氨酶抑制剂)的组合,适用于治疗患有以下疾病的法裔美英亚型(包括难治性贫血)的成年骨髓增生异常综合症(MDS)患者:伴有成环铁母细胞的难治性贫血,具有过量母细胞的难治性贫血和慢性粒细胞单核细胞白血病(CMML),中级1,中级2和高风险国际预后评分系统组。
胞苷脱氨酶(CDA)是一种催化胞苷降解的酶,包括胞苷类似物地西他滨。胃肠道和肝脏中高水平的CDA会降低地西他滨并限制其口服生物利用度。Cedazuridine是CDA抑制剂。地西他滨和西屈嘧啶一起给药会增加地西他滨的全身暴露。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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