去纤苷是一种治疗肝小静脉闭塞症(VOD)的有效药物，是一种具有抗血栓、促进纤溶作用的单链寡核苷酸混合物，可以抑制血小板聚集和降低血液黏稠度，改善微循环，从而对肝小静脉闭塞症具有治疗作用。去纤苷(Defibrotide)是来源于猪肠粘膜的单链聚脱氧核糖核苷酸的复杂混合物，具有抗血栓形成和溶纤维蛋白原活性，在体外，去纤苷/去纤苷钠可增强纤溶酶水解纤维蛋白凝块的酶活性。

　　在三项临床研究中，纳入符合条件的肝小静脉闭塞症儿童或者成人患者，并接受去纤苷治疗。去纤苷的疗效基于HSCT后+100天的存活率。在研究1中，移植后100天的存活率为38%，在研究2中存活率为44%，在研究3中，第+100天的存活率为45%。

　　体外证据表明，去纤肽可以在内皮水平恢复血栓-纤溶平衡，保护内皮细胞。去纤肽已被证明显著降低了VOD/SOS相关死亡率，并解决了VOD/SOS相关症状，具有可管理的安全性。

　　需要注意的是，去纤苷并不能直接修复受损的肝细胞或改善肝脏的结构，因此并不能完全治好肝小静脉闭塞症，还是需要综合考虑患者的具体情况进行综合治疗。肝窦阻塞综合征/肝小静脉闭塞症是一种较为严重的疾病，其治疗难度较大，目前还没有特效的治疗方法。如果能够早期发现并采取积极的治疗措施，可能会减缓疾病的进展，改善患者的症状和生活质量。

　　功效与作用

　　1、抗血栓作用：去纤苷可减少内皮细胞表面细胞黏附分子的表达，从而减少白细胞黏附至血管内皮细胞，减轻内皮细胞的炎症损伤。同时，去纤苷也可以促进前列腺素12及前列腺素E2的释放，进而引起血管扩张，抑制血小板聚集，减轻缺血损伤。

　　2、促进纤溶作用：去纤苷可以降低EC活化和增加EC-介导的纤维蛋白溶解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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