一项随机、双盲、安慰剂对照试验（试验AA-I）评估了利特昔替尼(RITLECITINIB)的疗效和安全性，受试者为12岁及以上头皮脱发≥50%的斑秃受试者，包括全秃（AT）和普秃（AU）。斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，头皮是最常受影响的部位，但此现象亦可发生在眉毛、睫毛、面部毛发或身体的其他区域，造成各处毛发的脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作，但任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃的发病机理尚不清晰，细胞因子，包括干扰素γ和白细胞介素-15等被认为是诱发斑秃的主要因素。而这些细胞因子依赖JAK-STAT通路进行细胞内信号传导。斑秃可能影响患者终生，并可能导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。据预估全球约有1.47亿斑秃患者，在中国则约有400万患者群体。

　　2023年6月23日，辉瑞公司官宣，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准辉瑞公司用于治疗自身免疫性疾病引起的脱发的药物利特昔替尼Ritlecitinib，用于12岁及以上患有严重斑秃(AA)的患者。利特昔替尼(RITLECITINIB)成为第一款获批用于治疗青少年AA患者的药物。

　　Litfulo是一款一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。此药物可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。Litfulo在2018年9月时获得美国FDA突破性疗法认定用以治疗斑秃。

　　试验AA-I总共评估了718名受试者，他们被随机接受以下治疗方案之一，持续48周：1)200 mg每天一次，持续4周，随后50 mg每天一次，持续44周；2)200 mg，每天一次，持续4周，然后30 mg，每天一次，持续44周；3)50 mg，每日一次，持续48周；4)30 mg，每日一次，持续48周；5)10 mg，每日一次，持续48周；6)安慰剂治疗24周，随后200 mg每日一次，持续4周；50 mg每日一次，持续20周；或7)服用安慰剂24周，然后每天服用50毫克，持续24周。

　　利特昔替尼(RITLECITINIB)的推荐剂量为50 mg，每日一次，该剂量的结果将在下文讨论。

　　在所有治疗组中，62%的受试者为女性，68%为白人，26%为亚洲人，4%为黑人或非裔美国人。大多数受试者(85%)是成年人（≥18岁），平均年龄为33.7岁。共有105名(15%)名12岁至18岁以下受试者和20名(3%)名65岁及以上受试者入组。各治疗组的平均基线脱发严重程度工具(SALT)评分范围为88.3至93.0；在基线时没有AT/AU的受试者中，平均SALT评分范围为78.3至87.0。治疗组中大多数受试者在基线时眉毛（83%）和睫毛（75%）异常。自斑秃诊断以来的中位持续时间为6.9年，当前斑秃发作的中位持续时间为2.5年。根据AT/AU状态对随机分组进行分层，根据基线SALT评分100，46%的受试者被分类为AT/AU。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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