普纳替尼的作用机制是通过抑制肿瘤细胞生长和扩散所需的信号通路来发挥作用。它能够与多种激酶结合，从而阻止它们激活肿瘤细胞生长和扩散所需的关键信号通路。此外，普纳替尼还能够抑制肿瘤血管生成，从而减少肿瘤的营养供应和扩散机会。
既往分析证实，这些耐药患者在接受普纳替尼治疗时获得了较高的缓解率。与此一致的是，OPTIC事后分析显示，无论基线时T3151突变状态如何，患者从3种给药方案均可获益。无论基线疾病负担如何，根据BCR-ABL1IS水平评估，A组显示了最高的缓解率。
普纳替尼的安全性和耐受性因个体差异而异。一些常见的副作用包括高血压、口腔溃疡、疲劳、恶心、皮疹和腹泻等。在少数情况下，普纳替尼可能会引起严重的副作用，如心脏功能异常和肝毒性等。因此，医生在给药时需要注意患者的个体差异和副作用情况。
在意大利的标准临床实践中，普纳替尼在CML患者中具有良好的有效性和安全性。6个月后，74.8%的可评估的CP-CML患者达到CCyR，52.3%和17.8%分别达到MMR（MR3）和DMR（MR4-MR5）。2年生存率为>88%，未出现既往未报道的安全信号。早期用药（84%患者作为二线、三线的治疗）和谨慎的剂量选择似乎是这项真实世界研究中观察到的安全性和有效性结果的关键。
除了治疗CML和ALL外，普纳替尼还在其他癌症治疗中进行了研究。例如，它与化疗药物结合使用可以增强抗肿瘤效果，并减少化疗药物的剂量和副作用。此外，普纳替尼还可以与其他靶向治疗药物结合使用，以治疗不同类型的癌症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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