阿伐曲泊帕（Doptelet/Avatrombopag）是一种血小板生成素受体激动剂，可用于治疗慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）患者。阿伐曲泊帕可以通过激活血小板生成素受体，促进血小板生成，从而增加患者血小板计数。

　　Doptelet(Avatrombopag)阿伐曲泊帕片剂，又名阿凡泊帕片，是第二代的口服TPO-RA，能模拟TPO的作用，可以与细胞膜上TPO受体跨膜区的第499位组氨酸残基结合，从而促进血小板的生成。此外，阿伐曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同，不会与内源性TPO竞争TPO受体，因此与内源性TPO可能具有协同作用，产生叠加效应，共同提升血小板数量。

　　原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia,ITP）是获得性自身免疫性出血性疾病，以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。约占出血性疾病总数的1/3。临床表现变化较大，皮肤黏膜出血、严重内脏出血、致命性颅内出血均可发生。ITP主要发病机制是血小板自身抗原免疫耐受性丢失，导致体液和细胞免疫异常活化，共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。

　　在临床试验中，阿伐曲泊帕表现出了良好的疗效和安全性。与安慰剂相比，阿伐曲泊帕可以显著增加患者的血小板计数，并且不良反应的发生率与安慰剂相当。此外，阿伐曲泊帕的给药方式也很方便，只需口服一次，且不需要监测患者的血小板计数。2019年4月，阿伐曲泊帕获得国家药品监督管理局(NMPA)授予优先审评资格。此次获批是基于两项设计完全相同、全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照、平行组Ⅲ期研究(ADAPT-1，ADAPT-2)的研究结果。两项研究均表明，阿伐曲泊帕显著降低择期行诊断性操作或手术CLD相关血小板减少症的成年患者血小板输注或因出血进行抢救的患者比例。

　　ITP的治疗原则是在治疗不良反应最小化基础上提升血小板计数至安全水平，减少出血事件。当一线治疗（例如糖皮质激素）未能使血小板计数升高至安全水平，或逐渐降低一线治疗剂量时血小板计数降低至安全水平以下时，应考虑二线治疗。目前ITP的二线治疗主要包括促血小板生成药物如重组人血小板生成素（recombinant human thrombopoietin，rhTPO）、血小板生成素受体激动剂（thrombopoietin receptor agonist，TPO-RA）,以及利妥昔单抗以及脾切除术等。

　　需要注意的是，阿伐曲泊帕并非适用于所有ITP患者。对于有肝肾功能不全的患者，以及孕妇和哺乳期妇女，应谨慎使用阿伐曲泊帕。此外，阿伐曲泊帕也可能与其他药物发生相互作用，因此在使用前应先咨询医生。ADAPT-1和ADAPT-2是两项Ⅲ期临床试验，在这两项试验中，阿伐曲泊帕的不良反应主要是在总人群(血小板计数<50×10^9/L)中，发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳、周围水肿。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 阿伐曲泊帕 https://www.kangbixing.com/drug/afaqubopa/