阿伐普替尼（Avapritinib,Ayvakit）是一种针对KIT/PDGFRA激活环突变体的强效、选择性小分子抑制剂，该药在中国已被批准用于治疗携带PDGFRA 18号外显子突变（包括PDGFRA D842V）的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者，这是中国首次批准针对这一患者群体的精准疗法。它是一种口服的JAK1/JAK2抑制剂，可以抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
阿伐普替尼的批准是基于一项名为AVAPITINIB的随机、双盲、安慰剂对照的II期临床试验，该试验招募了147名患有PDGFRA外显子18突变或PDGFRA外显子14突变的胃肠道间质瘤患者。在试验中，患者被随机分配接受阿伐普替尼或安慰剂治疗。
阿伐普替尼在试验中的主要终点是无进展生存期（PFS）。在阿伐普替尼治疗组中，患者的中位PFS为14.6个月，而安慰剂组为4.0个月。此外，阿伐普替尼治疗组中有69%的患者在24个月时仍然没有疾病进展，而安慰剂组仅为36%。
阿伐普替尼在中国GIST患者的三线和后线治疗中具有临床活性，是潜在的治疗选择。阿伐普替尼是一种新型的靶向治疗药物，专门针对PDGFRA外显子18突变和PDGFRA外显子14突变的胃肠道间质瘤患者。它能够显著延长患者的无进展生存期，并成为这些患者的新治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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