维奈克拉是一种治疗急性髓系白血病（AML）和其他血液系统癌症的药物，2015年1月16日，维奈克拉获FDA授予单药治疗突破性药物和优先审评地位，适用于此前曾治疗过、难治性或复发性17p突变基因缺失慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者，通过加速审批程序，于2016年4月11日获准上市，商品名为Venclexta。

　　维奈克拉的作用机制是抑制一种名为BCL-2的蛋白质。维奈克拉是一种高度选择性的Bcl-2蛋白抑制剂。BCL-2蛋白在正常细胞中有着重要的生存作用，但在癌细胞中会过度表达，促进癌细胞的异常增殖和存活。维奈克拉能够与Bcl-2蛋白结合，阻止其在癌细胞中的表达，从而引起癌细胞凋亡。它通过破坏癌细胞内部的凋亡信号传递，阻止癌细胞的生存，从而达到治疗癌症的目的。BCL-2是一种在癌症细胞中过度表达的蛋白质，有助于癌症细胞的生存和增殖。维奈克拉通过抑制BCL-2，破坏了癌症细胞的生存机制，导致癌症细胞的死亡。

   　维奈克拉的疗效在多项临床试验中得到了验证。在一项涉及超过300名患者的临床试验中，接受维奈克拉治疗的患者比接受标准治疗的患者有更高的完全缓解率和更长的生存时间。此外，维奈克拉的不良反应发生率较低，主要是腹泻和恶心等轻微的胃肠道反应。

　　虽然维奈克拉的治疗效果已经得到了验证，但它并不适用于所有的急性髓系白血病患者。目前，维奈克拉主要用于治疗携带FLT3突变或NPM1突变的AML患者。此外，对于其他类型的血液系统癌症，如慢性淋巴细胞白血病（CLL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL），维奈克拉的治疗效果尚需进一步研究。

　　维奈克拉获批具有划时代的意义，它标志着艾伯维中国进入了肿瘤治疗领域，也为中国因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人AML患者带来了全新的靶向治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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