阿西米尼布（Scemblix/asciminib）是一种针对慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的靶向治疗药物。它是一种口服的、小分子的、ATP竞争性的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可以抑制BCR-ABL1融合基因的表达和活性，从而阻断CML和Ph+ALL细胞的生长和增殖。

　　CML患者在诊断时通常无症状，或者他们可能出现全身症状，例如脾肿大，同时伴有贫血和白细胞和血小板升高。CML可进一步分为慢性期(CP-CML)、加速期(AP-CML)或急变期，但大多数存在CP-CML。

　　虽然靶向BCR-ABL1 ATP竞争性TKI的使用已经极大地改善了CML患者的长期生存结局，但是仍然有一部分患者会出现耐药和/或不耐受且需要换药治疗。阿西米尼布的研发背景是基于对CML和Ph+ALL发病机制的研究。BCR-ABL1融合基因是CML和Ph+ALL发病的关键基因之一，其表达和活性与疾病的发生和发展密切相关。因此，针对BCR-ABL1融合基因的靶向治疗成为了治疗CML和Ph+ALL的重要手段。

　　阿西米尼布的临床应用主要针对CML和Ph+ALL患者。在CML的治疗中，阿西米尼布可以作为一线治疗药物，与传统的化疗药物相比，具有更高的疗效和更低的副作用。在Ph+ALL的治疗中，阿西米尼布也可以作为一线治疗药物，与传统的化疗药物相比，具有更高的缓解率和更长的生存期。

　　除了治疗CML和Ph+ALL外，阿西米尼布还可以用于其他BCR-ABL1融合基因阳性的血液系统恶性肿瘤的治疗。此外，阿西米尼布还可以与其他靶向治疗药物联合使用，以提高治疗效果和降低耐药性的发生。

　　接受Scemblix(asciminib)治疗的患者出现血小板减少、中性粒细胞减少和贫血。在356名接受Scemblix(asciminib)治疗的患者中，有98名(28%)出现血小板减少症，分别有24名(7%)和42名(12%)患者报告有3级或4级血小板减少症。在3级或4级血小板减少症患者中，事件首次发生的中位时间为6周(范围:0.1至64周)。在98例血小板减少症患者中，7例(2%)患者永久停用sceblux，45例(13%)患者因不良反应暂时停用Scemblix(asciminib)。

　　对两种以上TKI耐药/不耐受的CML患者仍存在很大的未满足需求，亟需优化治疗药物来破局。新型BCR-ABL变构抑制剂阿西米尼(Scemblix/Asciminib)的出现为TKI耐药/不耐受CML患者点燃希望。总之，阿西米尼布是一种具有重要临床价值的靶向治疗药物，为CML和Ph+ALL等血液系统恶性肿瘤患者提供了新的治疗选择。随着对BCR-ABL1融合基因结构和功能更深入的研究，相信未来会有更多的靶向治疗药物问世，为患者带来更好的治疗效果和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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