米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为肾上腺皮质癌的唯一药物，亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。它是一种肾上腺皮质激素类药物，具有抑制肿瘤细胞生长和诱导细胞凋亡的作用。

　　肾上腺皮质癌是发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率极低，约为0.5~2/100万。肾上腺皮质癌具有恶性程度高、病情进展快、易局部进展和转移、预后不良等特点，中位生存时间为3~4年。米托坦/密妥坦主要用于治疗肾上腺皮质癌、乳腺癌和甲状腺癌等恶性肿瘤。它可以通过抑制肿瘤细胞的生长和扩散，以及诱导细胞凋亡来达到治疗目的。

　　米托坦发挥作用的场所主要位于线粒体中，通过诱导ACC细胞中的细胞色素C氧化酶缺陷来干扰线粒体呼吸链活性，并通过抑制甾醇-O-酰基转移酶1(Sterol-O-Acyl Transferase 1,SOAT1)功能而引起游离胆固醇和脂肪酸累积，诱发内质网应激反应，促进ACC细胞凋亡。此外，米托坦通过调控多种类固醇激素合成酶的功能和表达水平，发挥抑制ACC细胞分泌的作用。

　　使用米托坦/密妥坦需要注意一些副作用，如胃肠道不适、恶心、呕吐、腹泻、头痛、头晕等。此外，它还可以引起一些严重的副作用，如骨髓抑制、免疫抑制和感染等。

　　肿瘤分期影响肾上腺皮质癌疾病预后，其中局限于肾上腺间隙的肾上腺皮质癌的5年生存率为60%~80%，局部晚期肾上腺皮质癌的5年生存率为35%~50%，转移性肾上腺皮质癌的5年生存率报告的百分比从0~28%不等。因此，在使用米托坦/密妥坦之前，医生会根据患者的具体情况进行评估，并制定合适的治疗方案。同时，患者需要定期进行血液检查和影像学检查，以监测病情和调整治疗方案。

　　手术切除是早中期ACC的主要治疗方法，对于ENSAT分期为Ⅰ~Ⅲ期的患者，首选根治性手术，尽可能完整切除肿瘤，包括肿瘤周围脂肪组织、可疑肿瘤受侵区域及淋巴结。如邻近脏器受累应连同原发灶整块切除，以保证切缘阴性(R0切除)，这是影响患者预后的关键因素。然而即使R0切除，在行根治性手术的ACC患者中(包括ENSAT分期Ⅰ~Ⅱ期)，仍有超过50%的患者术后出现肿瘤复发。复发患者可考虑二次手术，但如无法完全切除复发灶，患者不能额外获益。

　　晚期/复发性ACC患者的情况较复杂，治疗的目的为缓解临床症状、延长生存期。对于不能完整手术切除的晚期/复发性ACC患者，可选择的治疗方式包括射频消融、化学栓塞、放疗或药物辅助治疗等，临床研究证实，米托坦单药治疗或米托坦联合化疗可作为该类患者的一线治疗方案。米托坦/密妥坦是一种有效的抗癌药物，但需要在医生的指导下使用，并注意其副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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