福他替尼是一种口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂，通过阻止血小板破坏来靶向ITP的潜在自身免疫原因。福他替尼是首个适用于免疫性血小板减少症患者的SYK抑制剂。它的作用方式与目前治疗这种疾病的药物不同。当TPO-RA刺激血小板产生并在疾病中被破坏时，福他替尼通过保护血小板免受破坏而发挥作用。

　　慢性免疫性血小板减少症是一种以血小板水平低为特征的自身免疫性疾病，患者可能会因血小板数量异常减少而导致异常瘀伤或出血。目前，免疫性血小板减少症的治疗方法包括类固醇、血小板生成促进剂(TPO-RA)和脾切除术。然而，并非所有患者都对现有疗法有应答。因此，仍然需要额外的治疗选择。

　　福他替尼的作用机制是抑制BCR-ABL1融合基因所表达的蛋白激酶活性，从而阻断CML和Ph+ALL细胞的生长和繁殖。该药物可以单独使用或与其他化疗药物联合使用，以治疗各种类型的CML和Ph+ALL。虽然福他替尼和这些药物之间没有直接比较，但该文件称，“间接比较”表明，福他替尼在增加血液中血小板数量方面比利妥昔单抗效果更好。该机构的建议是基于福他替尼与利妥昔单抗相比的成本效益评估。

　　福他替尼代表了一种新的治疗方法，可以口服给药，并且需要最少的滴定；减少临床时间和对专业医疗支持的需求。研究显示，在既往接受过其他治疗、被认为难以治疗的长期免疫性血小板减少症患者中，这种疗法能够产生快速、持久的应答。

　　福他替尼的副作用主要包括血液学毒性、胃肠道反应、水肿和乏力等。在使用该药物期间，患者需要定期监测血常规和肝功能等指标，以便及时调整剂量或停药。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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