普纳替尼（Ponatinib）是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），具有广泛的抗癌活性。它被批准用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）的成人患者，以及费城染色体阳性（Ph+）的ALL儿童患者。

　　普纳替尼（Ponatinib）是第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）。2012年12月14日，普纳替尼被美国FDA特许经过快速审批上市销售，用于ABL T315I突变的慢性粒细胞白血病（CML）或费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗，也可用于对以往酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药或不耐受的CML或ALL的治疗。

　　普纳替尼的作用机制是通过抑制多种激酶，包括BCR-ABL、SRC家族激酶和FLT3，从而抑制肿瘤细胞的生长和扩散。它对多种癌症细胞系具有抗增殖和诱导细胞凋亡的作用，包括对其他TKI耐药的CML和ALL细胞系。

　　普纳替尼的临床研究显示，它对CML和ALL患者的治疗具有显著的效果。在临床试验中，接受普纳替尼治疗的患者中，多数患者的病情得到了控制，部分患者的病情得到了缓解。此外，普纳替尼还可以与其他抗癌药物联合使用，进一步提高治疗效果。

　　目前，普纳替尼（Ponatinib）主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。当病友出现T315I基因突变时，会形成空间位阻，阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上，因此，伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。而普纳替尼则依靠其特殊的结构，克服空间位阻，进而继续与bcr-abl融合基因相结合，抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡，达到控制病情的治疗目的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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