WELIREG适用于需要治疗相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的von Hippel Lindau（VHL）成年患者，无需立即手术。2021年8月，贝组替凡(Welireg)获美国FDA批准用于无需立即手术的、与希佩尔·林道综合征（VHL综合征）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管细胞瘤以及胰腺神经内分泌肿瘤。
贝组替凡是一种新型、选择性小分子口服HIF-2α抑制剂,当肿瘤抑制蛋白VHL失活时，HIF-2α蛋白在癌细胞内积累，发出缺氧这一错误信号，激活血管的形成，刺激肿瘤的生长。VHL综合征是一种罕见的常染色体显性遗传病，通常由VHL胚系突变引起。VHL与良性、恶性肿瘤相关，包括肾透明细胞癌、胰腺神经内分泌肿瘤和中枢神经系统和视网膜血管母细胞瘤。
贝组替凡的疗效和安全性在多个临床试验中得到了验证。在一项针对肾细胞癌的二期临床试验中，贝组替凡联合其他抗癌药物的治疗方案使患者的生存期得到了显著延长。在VHL相关肾癌患者中，贝组替凡治疗组的客观缓解率(ORR)为49%，30例患者达到疾病稳定（SD），2例患者疾病进展,92%患者观察到肿瘤缩小均为部分缓解。其中，56%的患者缓解持续时间超过12个月;中位客观缓解率(TTR)为8.2个月,中位缓解持续时间（DOR）未达到。
贝组替凡是第一个也是唯一一个获准用于治疗某些类型VHL相关肿瘤患者的系统性疗法，对这种罕见疾病影响的患者的一种重要的新治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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