司美替尼（Koselugo/Selumetinib）是一种用于治疗神经纤维瘤病（Neurofibromatosis,NF）的药物，属于激酶抑制剂（kinase inhibitor）类别。NF是一种遗传性疾病，会导致皮肤、神经和骨骼系统的异常生长。司美替尼通过抑制特定的激酶来减缓NF细胞的生长，从而减少肿瘤的生长。
在临床试验中，司美替尼已被证明能够显著减少NF患者的肿瘤大小和数量，改善他们的生活质量。2020年《新英格兰医学杂志》上发布了关于司美替尼治疗无法手术的NF1相关PNs的临床研究结果。这是一项Ⅱ期、单臂非随机、开放性标签试验，共纳入50名2~18岁NF1相关PNs且无法进行手术切除的患者，研究结果显示，以28天为周期，连续口服25mg/m2 Q12h的司美替尼后，70%（35/50）的患儿达到了经证实的部分缓解，56%（28/50）达到了持久缓解；随访3年，患儿的无进展生存率为84%。
司美替尼能够有效缩小无法进行手术切除的PNs患者的肿瘤体积，延缓疾病进展，减少并发症发生，然而，司美替尼并非适用于所有NF患者，因为某些人可能对其产生不良反应或无法从治疗中获益。
司美替尼的不良反应可能包括发热、腹泻、恶心、呕吐、头痛、肺炎等。因此，在使用司美替尼之前，医生会进行详细的评估，并确保患者了解可能的风险和副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 司美替尼 https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/
添加康必行顾问，想问就问
