Vismodegib（维莫德吉）是由Genentech开发的一款小分子药物，通过选择性靶向SHH通路的效应物SMO蛋白发挥作用，已被FDA批准用于治疗基底细胞癌。临床试验显示，其对SHH通路相关髓母细胞瘤（SHH-MB）有效，但血脑屏障会导致其进入大脑的药物浓度，从而降低治疗效果，如果增加使用剂量，则会导致患儿出现骨毒性。
基底细胞癌是一种常见的皮肤癌，其特征是肿瘤细胞在基底部的细胞增殖，导致皮肤上的小肿块形成。维莫德吉通过抑制SMO受体，阻止基底细胞癌细胞的生长和扩散。维莫德吉是一种刺猬[Hedgehog]通路的一种抑制剂。维莫德吉结合至和抑制Smoothened，涉及刺猬[Hedgehog]信号传导中的一种穿膜蛋白。通过抑制hedgehog信号通路，维莫德吉可以干扰肿瘤细胞的生长和扩散，从而达到治疗基底细胞癌的目的。
维莫德吉在临床试验中表现出良好的疗效，使许多基底细胞癌患者得到缓解。然而，这种药物并不是对所有基底细胞癌患者都有效，因为有些患者的肿瘤可能不依赖SMO受体。此外，维莫德吉还可能引起一些副作用，如腹泻、恶心和疲劳等。
一项多中心临床试验评估了维莫德吉的安全性和有效性，试验共纳入96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。主要终点是客观有效率（ORR），或治疗后肿瘤完全和部分缩小或癌性损害完全消失的患者百分率。在接受维莫德吉治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%；在局部晚期基底细胞癌患者中，完全加部分缓解率为43%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
