氯苯唑酸葡胺为转甲状腺素蛋白（TTR）的选择性稳定剂。氯苯唑酸葡胺在甲状腺素结合位点与TTR结合，稳定四聚体并减缓其解离成单体（其为淀粉样蛋白形成过程的限速步骤）。氯苯唑酸葡胺（Tafamidis/Vynmac）是一种用于治疗遗传性淀粉样变性的药物，该疾病是一种罕见的、致命的、不可治愈的遗传性疾病，会导致器官和组织中的淀粉样物质沉积，从而损害器官功能。
ATTR-PN是淀粉样变性的一种神经系统退行性疾病，可导致下肢感觉缺失、疼痛和无力、以及自主神经系统的损害。其发病原理是由于转甲状腺素蛋白（TTR）四聚体不稳定导致单体异常折叠，形成了淀粉样物质沉积。该病是一种累及多系统的疾病，主要表现为对称性由肢体远端向近端进展的神经功能障碍，可累及运动、感觉及自主神经，并可伴有心脏、肾脏、眼部等其他脏器受损。ATTR-PN为成年患者发病，约在起病后10年左右，逐渐进展至终末期。
氯苯唑酸葡胺的作用机制是抑制淀粉样蛋白的生成，从而减缓疾病的进展。该药物已经在欧洲和其他一些地区获得了批准，并在临床实践中使用了多年。氯苯唑酸葡胺的使用方式很简单，患者只需要每天口服一次药物。然而，该药物并不是所有患者都会受益于它，并且可能会产生一些副作用，例如胃肠道不适、疲劳、头痛等。
氯苯唑酸葡胺的成功研发也强调了公共和私人部门在推动罕见疾病药物研发中的关键作用。通过公私合作的方式，可以集中资源、共享知识和信息，加速药物的研发进程。这种合作模式对于罕见疾病的诊断和治疗具有重要意义，也有助于提高全球医疗健康水平。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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