塞普替尼是一种处方药，用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET突变甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌。FDA已批准赛普替尼治疗任何由RET融合驱动的癌症。即无论肿瘤位于身体的哪个位置，如果它是由RET基因重排驱动的，都可以使用赛普替尼。2%的非小细胞肺癌和20%的甲状腺癌患者中发现了RET融合突变。
当RET基因内发生异常时，称为RET突变。它会导致一种酶过度活跃，触发细胞不受控制地生长。有些人天生就有RET突变，称为2型多发性内分泌腺瘤遗传综合征。该综合征可导致癌变或良性肿瘤.这些肿瘤通常涉及人体产生激素的腺体，包括神经内分泌肿瘤和嗜铬细胞瘤（一种肾上腺肿瘤）。
在临床试验中，塞普替尼展现出了良好的疗效，对于一些患者来说，它能够显著延长生存期并改善生活质量。此外，塞普替尼的副作用相对较小，主要包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳、咳嗽等，大多数患者可以耐受这些副作用。在27例RET融合甲状腺癌患者中进行了疗效评价，其中19例放射性碘（RAI，如果是一种合适的方案）难治并且接受过另一种系统疗法、8例RAI难治并且没有接受任何其他疗法。数据显示，在19例接受过另一种系统疗法的患者中，ORR为79%、87%的应答患者DOR≥6个月；在8例除RAI之外未接受过其他疗法的患者中，ORR为100%、75%的应答患者DOR≥6个月。
塞普替尼作为一种高度选择性和有效的口服研究药物，目前已经获FDA批准用于治疗RET激酶异常突变的癌症患者，且呈现出了令人比较满意的治疗效果。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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