米托坦（LYSODREN）是一种药物，主要用于治疗某些癌症和内分泌失调。它是一种肾上腺皮质类固醇，可以抑制肾上腺皮质激素的合成和释放，从而起到治疗作用。米托坦的合成涉及一系列复杂的化学反应。首先，通过醛基化反应将一种叫做去甲替芬的化合物转化为米托坦的中间体。然后，通过氢化还原反应将中间体转化为米托坦。最后，通过结晶和干燥等后处理步骤，得到最终的产品。

　　米托坦的主要用途是治疗肾上腺皮质癌。它通过抑制肾上腺皮质激素的合成和释放，减少肿瘤的生长和扩散。此外，米托坦还可以用于治疗某些内分泌失调，如Cushing综合征和Nelson综合征。

　　肾上腺皮质癌（adrenocortical carcinoma,ACC）是发生于肾上腺皮质的罕见恶性肿瘤，发病率极低（约(0.5～2)/100万），恶性程度高，病情进展快，易局部转移，患者中位生存时间约为3～4年。在年龄分布上，肾上腺皮质癌有两个高发年龄段，一是小于5岁的幼儿，二是40-69岁年龄段的成年人。肾上腺皮质癌发病率无明显性别差异，男女发病比例约为1:1.3，主要由于特异性TP53基因种系突变（R337H）。手术为其首选治疗方式。对于无法手术切除、肿瘤已发生转移或术后有病灶残留的患者，药物治疗和放疗可作为辅助治疗方式。

　　米托坦通过对线粒体改变和抑制甾醇-O-酰基转移酶1（SOAT1）的活性，可对肾上腺皮质细胞产生直接的细胞毒性作用；米托坦还可以通过改变皮质醇的外周代谢并直接抑制肾上腺皮质分泌皮质类固醇，来抑制皮质类固醇的合成。

　　FIRM-ACT临床研究证实了以米托坦为基础的联合化疗一线治疗晚期肾上腺皮质癌的疗效，与安慰剂组相比，米托坦联合EDP化疗组肿瘤应答率高（23.2%vs 9.2%）；且中位无复发生存期更长（5.0个月vs 2.1个月）。据研究证据表明，米托坦血药浓度＞14 mg/L可显著延长患者的生存期，而血药浓度超过20 mg/L与神经肌肉毒性症状有关。

　　米托坦的临床应用主要基于其药理作用和疗效。由于肾上腺皮质癌患者的病情发展迅速，传统的化疗和放疗治疗效果不佳，因此米托坦的出现为这些患者带来了新的治疗选择。多项临床试验结果表明，米托坦对于晚期肾上腺皮质癌患者的治疗具有显著的效果，可以显著延长患者的生存期并改善其生活质量。

　　然而，米托坦也有一些副作用。最常见的副作用是肾上腺功能抑制，这可能导致肾上腺功能衰竭。其他副作用包括胃肠道不适、疲劳、高血压、低血糖等。因此，在使用米托坦时应该密切监测患者的副作用情况，并采取必要的措施来减轻或避免这些副作用，如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)的功效作用与副作用

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