帕纳替尼/普纳替尼(Ponatinib)是一种靶向BCR-ABL1的激酶抑制剂，可抑制天然BCR-ABL1以及所有BCR-ABL1治疗耐药突变，包括最具耐药性的T315I突变。用于治疗慢性期、加速期或爆发期慢性髓细胞白血病(CML)或费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(ph+all)。Ponatinib不用于治疗新诊断的慢性期CML患者。目前尚不清楚Ponatinib对18岁以下儿童是否安全有效。

　　普纳替尼的作用机制是抑制BCR-ABL融合基因编码的酪氨酸激酶，该激酶是CML和Ph+ALL发生发展的重要因素。普纳替尼能够阻断激酶的信号转导通路，抑制肿瘤细胞的增殖和扩散，从而达到治疗肿瘤的目的。

　　普纳替尼的适应症是治疗慢性髓性白血病（CML）和费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。对于CML患者，普纳替尼可在一线治疗中与干扰素联合使用，也可作为二线治疗药物用于对其他TKI药物耐药或不耐受的患者。对于Ph+ALL患者，普纳替尼可单药治疗或与其他化疗药物联合使用。

　　临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼(Sprycel)或尼罗替尼(Tasigna)耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg/d的普纳替尼治疗。

　　试验结果显示，在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60%(n=159)达到主要细胞遗传学缓解(MCyR)。54%(n=144)的患者达到完全细胞遗传学缓解。40%(n=108)的患者达到主要分子学缓解(MMR)，24%(n=64)达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82%的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59%持续缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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