2023年2月27日,艾曲波帕获得中国国家药监局批准,用于治疗既往对免疫抑制治疗缓解不充分的重型再生障碍性贫血(SAA)患者。重型再生障碍性贫血的简称是重型再障,是多种原因引起的骨髓造血功能衰竭。重型再障起病急,进展迅速,常以出血和感染发热为主要表现,病情会比较重。
艾曲泊帕(Eltrombopag),又名艾曲波帕,由英国葛兰素史克(GSK)公司研发,后与瑞士诺华公司合作开发,是全球首个也是唯一一个获得批准的小分子非肽类TPO受体激动剂。艾曲波帕于2008年获得美国FDA批准,用于治疗特发性血小板减少性紫癜(ITP),2014年批准治疗重型再生障碍性贫血(AA),也是近30年来第一款被美国FDA批准应用于AA的治疗药物。
再生障碍性贫血是一种骨髓造血功能衰竭性疾病,患者骨髓造血功能受损,导致全血细胞减少。传统治疗方法包括支持治疗和造血干细胞移植等,但这些方法存在一定的风险和局限性。艾曲波帕作为一种口服药物,方便患者使用,且治疗效果显著。
艾曲波帕可能存在肝毒性,表现为转氨酶水平和血清胆红素升高。在治疗前和治疗期间检查肝脏化学成分,尤其是在肝功能受损的情况下。血小板生成素受体激动剂会增加骨髓纤维化的风险,因此要监测骨髓问题。与治疗前相比,停止治疗可能会减少血小板计数。停药后,每周监测全血细胞计数和血小板,持续4周。艾曲波帕过量可能导致血栓/血栓栓塞并发症。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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