吉列替尼（Gilteritinib）是一种口服的、高度特异性的二代I型FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，能够同时抑制FLT3-ITD和FLT3-TKD突变。2021年2月4日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已附条件批准安斯泰来的适加坦（富马酸吉瑞替尼片，Xospata）上市，用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性（疾病复发）或难治性（治疗耐药）急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　FLT3突变阳性的AML患者预后差，易复发，化疗后的中位生存期不到6个月。吉瑞替尼（Gilteritinib）是FLT3抑制剂，能够对大约1/3急性髓系白血病患者中发现的两种常见FLT3突变，FLT3-ITD和FLT3-TKD产生抑制作用。在吉列替尼的作用机制中，FLT3是一种关键的酪氨酸激酶，它在白血病细胞的生存和增殖中起着重要作用。吉列替尼通过与FLT3的活性位点结合，阻止其磷酸化，从而抑制其活性。这导致白血病细胞无法正常增殖，并最终死亡。

　　吉列替尼的临床应用非常广泛，它被批准用于治疗FLT3突变阳性的AML患者。这种突变在大约三分之一的AML患者中存在，并且与不良预后相关。通过抑制FLT3的活性，吉列替尼可以显著改善患者的生存率和生活质量。

　　急性髓系白血病（AML）是成年人最常见的白血病类型之一，其特征为髓系细胞的异常增生和分化，伴随着严重的并发症和高死亡率。FLT3已经被证实是AML最常见的致癌突变，约占AML患者的20%-30%。FLT3突变常见的类型主要包括受体近膜域的内部串联重复（internal tandemduplication，ITD）和酪氨酸激酶域（tyrosinekinase domain，TKD）的点突变，突变概率分别为25%和5%。

　　除了治疗AML，吉列替尼还在其他血液肿瘤和实体瘤的治疗中进行研究。初步研究表明，吉列替尼对其他酪氨酸激酶受体（如KIT、PDGFR等）的抑制作用也可能有益于这些肿瘤的治疗。吉瑞替尼组预估1年、2年、3年的生存率分别为36.6%、20.6%和15.8%，均高于补救性化疗（SC）组。ADMIRAL试验中的R/R FLT3突变的AML患者能从长期使用吉瑞替尼治疗中获益，并且可以持续改善患者的生存率。

　　尽管吉列替尼在许多患者中取得了显著的治疗效果，但它也可能带来一些副作用。常见的副作用包括恶心、呕吐、腹泻、疲劳和肝毒性等。因此，在使用吉列替尼时，应密切监测患者的副作用情况，并根据需要进行适当的治疗。

　　总之，吉列替尼（Gilteritinib）是一种具有前景的激酶抑制剂，对FLT3突变阳性的AML患者具有显著的治疗效果。随着对其作用机制和临床应用的进一步研究，吉列替尼有望成为治疗血液肿瘤和其他实体瘤的重要药物之一。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)是肺癌患者使用劳拉替尼耐药后的新选择？

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