罗米司亭:免疫性血小板减少症的有效治疗选择。免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。对于ITP患者,提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状是治疗的关键目标。而罗米司亭(Nplate,romiplostim)作为TPO-R药物,已经成为治疗ITP的重要药物之一。
罗米司亭是一种模拟人体天然TPO的药物,只需每周注射一次。它以显著提高ITP患者的血小板计数、降低出血频率以及缓解症状降低危险程度而受到广泛认可。其常规包装为250μg和500μg两种规格,可长期使用。
在临床试验中,罗米司亭的总体缓解率接近60%~90%,长期缓解率为40%~60%。约10%~30%的患者能够在停药后保持应答。一项针对持续性ITP成人患者的系统评价与网络荟萃分析显示,从血小板反应、血小板计数、出血事件、严重不良事件综合来看,罗米司亭在短期疗效和严重不良事件之间具有最佳的平衡。
对于儿科患者,罗米司亭同样表现出良好的疗效。在12个月的治疗期间,93%的患者实现了至少一次的血小板应答。此外,32%的患者实现了至少6个月的缓解,定义为在没有罗米司亭和任何ITP药物(伴随或抢救)的情况下维持血小板计数≥50×10^9/L。
安全性方面,罗米司亭在患者中的表现良好,无论ITP持续时间如何。最常见的不良反应包括支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽等。值得注意的是,在ITP持续长达12个月的患者中,不良反应的发生率较低。
目前,罗米司亭Nplate(romiplostim)已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,以及ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者等。
总之,罗米司亭在治疗免疫性血小板减少症上表现出了良好的疗效和安全性,其一周一次的给药方式大大提高了患者的依从性。然而,每个患者的病情和反应可能会有所不同,因此在使用罗米司亭前,应与医生进行详细的讨论,制定合适的治疗计划。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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