2023年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准艾伏尼布（拓舒沃，Servier Pharmaceuticals LLC）治疗复发或难治性骨髓增生异常综合征（MDS）成人患者，患者须经FDA批准的检测设备检测出伴有IDH1突变。TIBSOVO用于此新适应症的有效性在一项开放标签、单臂、多中心研究中得以评估，该研究入组了18名携带IDH1突变的复发性或难治性MDS成年患者。研究结果显示其疗效显着，患者的完全缓解率(CR)为38.9%，客观缓解率(ORR)为83.3%。艾伏尼布是一种IDH1酶抑制剂，此前，已获FDA批准IDH1突变的急性髓系白血病、以及IDH1突变的经治局部晚期或转移性胆管癌。

　　MDS可以理解为是祖细胞（干细胞）不能成熟为健康血细胞的疾病，主要特征是骨髓造血功能异常、血细胞发育异常，表现为难治性的血细胞减少、造血功能衰竭，并有向急性白血病转化的风险。MDS患者中约有3.6%存在IDH1突变，这种突变通常与预后较差有关，被认为是MDS向急性淋巴细胞白血病发展的早期"驱动"突变。

　　此次批准是基于Ⅰ期临床试验AG120-C-001（NCT02074839）的结果。这是一项开放标签、单臂、多中心临床试验，入组了18例伴有IDH1突变的复发或难治性MDS成人患者。由当地或中心实验室检测患者外周血或骨髓中的IDH1突变，并经Abbott RealTime IDH 1 Assay进行回顾性确认。

　　艾伏尼布口服给药，起始剂量为每日500 mg，连续28天为一个周期，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或造血干细胞移植。中位治疗持续时间为9.3个月。1例患者在艾伏尼布治疗后接受了干细胞移植。

　　疗效的评估包括：完全缓解（CR）或部分缓解（PR）率（2006年MDS国际工作组疗效评估标准），CR+PR持续时间，以及从输血依赖转为非依赖的转换率。结果显示：观察到的所有缓解均为CR，CR率为38.9%（95%CI：17.3%~64.3%）；中位至CR时间为1.9个月（范围：1.0~5.6个月）；中位CR持续时间无法估计（范围：1.9~80.8+个月）。在基线时依赖红细胞和/或血小板输注的9例患者中，6例（67%）在基线后56天期间的任何时间都转为不依赖红细胞和血小板输注。在基线时既不依赖红细胞输注也不依赖血小板输注的9例患者中，7例（78%）在基线后56天期间的任何时间都仍然保持不依赖输注。

　　最常见的不良反应与艾伏尼布单药治疗急性淋巴细胞白血病观察到的常见不良反应相似，包括胃肠道毒性（腹泻、便秘、粘膜炎和恶心）、关节痛、疲劳、咳嗽、肌痛和皮疹。艾伏尼布也可能导致QTc间期延长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读艾伏尼布/依维替尼(IVOSIDENIB/TIBSOVO)能达到抑制肿瘤发展的效果？

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