长效血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）——罗普司亭于2023年1月正式以治疗原发免疫性血小板减少症（ITP）纳入医保，降低了患者的生活负担。此外，罗米司亭在再生障碍性贫血、化疗导致的血小板减少症、新生儿同种免疫性血小板减少症、先天性巨核细胞血小板减少症、干细胞移植相关的血小板减少症等疾病中也有应用。

　　特发性血小板减少性紫癜（ITP），也叫原发免疫性血小板减少症，是一种以体液免疫和细胞免疫介导的血小板过度破坏和巨核细胞成熟障碍为特征的获得性出血性疾病，常见的临床表现为皮肤黏膜出血、月经过多，约占出血性疾病总数的1/3。TPO受体激动剂是ITP的二线治疗药物，罗米司亭未来一旦获批将为国内ITP患者提供一种新选择。

　　免疫性血小板减少症的一线疗法是使用糖皮质激素或静脉注射免疫球蛋白；二线疗法主要包括各类免疫制剂、血小板生成素受体激动剂和脾切除等方案。罗普司亭是一种重组蛋白，属于血小板生成素受体激动剂，通过与血小板生成素受体结合，可刺激细胞内转录途径，导致血小板生成增加。公开资料显示，罗米司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　此外，罗普司亭通过刺激血小板生成素受体来刺激血小板生成的作用机制，与通常使用的通过抑制血小板破坏来提高血小板计数的药物有极大不同。公开资料显示，罗普司亭通过重组DNA技术在大肠杆菌中生产，能模拟人体天然的血小板生成素效果，从而提高血小板计数。当罗普司亭进入人体与血小板生成素受体发生结合时，会促进骨髓巨核细胞集落形成单位（CFU-Meg）的生长，并通过JAK2和STAT5激酶途径导致血小板生成增加。

　　一项研究试验结果显示：在主要终点方面，在12个月治疗期间（95%CI:10,11）血小板应答（＞50×10的9次方/L）的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周（95%CI:1.1,3.0）。此外，93%（70例）的患者在12个月治疗期间实现一次或多次血小板应答。在第二个终点方面，32%（24）的患者实现至少6个月的缓解，定义为在没有Nplate和任何ITP药物（伴随或抢救）的情况下维持血小板计数≥50×10的9次方/L。

　　该试验中，罗米司亭的安全性在患者中相似，无论ITP持续时间如何。在ITP持续时间长达12个月的患者中发生的不良反应（发生率至少为5%，并且Nplate的发生率至少高出安慰剂或标准护理5%）包括：支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、上呼吸道感染、咳嗽，恶心和口咽痛。在ITP持续长达12该药的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)在原发免疫性血小板减少症中的功效如何？

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