玛伐凯泰治疗中国成人症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者的疗效和安全性，中国时间8月28日，在2023年欧洲心脏病学会年会(ESC 2023)的肥厚型心肌病的最新科学专场中，北京协和医院心内科田庄教授公布了EXPLORER-CN研究的研究结果。试验数据同步发表于JAMA Cardiology。

　　研究发现玛伐凯泰（Mavacamten）在中国oHCM患者的Valsalva左心室流出道峰值压差、左心室流出道梗阻、临床症状、健康状况、心脏生物标志物和心脏结构等方面均显示出改善。研究证实，先前确定的Mavacamten的有效性同样适用于中国患者。

　　一项在中国开展的3期、随机、双盲、安慰剂对照、多中心临床试验。研究入选年龄≥18岁、体重＞45公斤、休息或Valsalva激发后左室流出道（LVOT）峰值压力阶差≥50 mmHg、左室射血分数(LVEF)≥55%，NYHAⅡ-Ⅲ级的oHCM患者，随机2：1分组接受玛伐凯泰Mavacamten（起始剂量2.5mg，每天一次）或安慰剂治疗30周。

　　研究主要终点为：与基线相比，治疗30周后Valsalva激发LVOT峰值压力阶差变化。

　　研究次要终点为：1.与基线相比，治疗30周后静息LVOT峰值压力阶差变化。2.第30周Valsalva激发LVOT峰值压力阶差<30 mmHg的患者比例。3.第30周Valsalva激发LVOT峰值压力阶差<50 mmHg的患者比例。4.与基线相比，治疗30周NYHA分级改善≥1级的患者比例。5.与基线相比，治疗30周KCCQ-CSS评分改变、N末端B型利钠肽前体（NT-proBNP）水平改变、高敏心肌肌钙蛋白（hs-cTnI）改变，心脏磁共振（CMR）评估的左室质量指数（LVMI）改变。

　　研究纳入12家中心共81例患者，其中Mavacamten组54例，安慰剂组27例，后脱落2例。

　　主要终点结果：玛伐凯泰Mavacamten组患者，Valsalva激发LVOT峰值压力阶差的平均值(标准差)从基线时的106.8(43.2)mmHg下降到第30周时的48.9(40.4)mmHg(LSM difference，−51.1 mmHg)；而安慰剂组，从基线时的99.8(41.1)mmHg上升到第30周时的116.3(52.2)mmHg(LSM difference，19.2 mmHg)（LSM difference:-70.29 mmHg，95%Cl:-89.64，-50.94,单侧P值<0.001）。次要终点结果：与安慰剂相比，Mavacamten组在所有次要终点结果上也显示出显著的改变。观察58名患者的CMR成像数据，次要和探索性CMR成像终点显示，从基线到第30周，与安慰剂相比，Mavacamten对心脏重构有利，包括LVMI降低，左室质量降低，最大左房容积指数降低，最大室壁厚度减低。

　　该研究探索了Mavacamten用于中国人群的疗效及安全性。所有主要及次要疗效终点均得到改善，且Mavacamten耐受性良好，安全性与过去的研究一致。提示Mavacamten的应用可以推广到中国患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：玛伐凯泰(CAMZYOS/MAVACAMTEN)治疗中国症状性梗阻性肥厚型心肌病的疗效如何？

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