2022年4月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准百时美施贵宝公司的玛伐凯泰（Mavacamten）用于治疗纽约心脏病协会（NYHA）心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者，以改善患者的功能和症状。Camzyos是一种心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂，用于治疗纽约心脏协会(NYHA)II-III级梗阻性肥厚型心肌病(HCM)的成年患者，以改善功能和症状。
玛伐凯泰是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂。调节能进入“可结合肌动蛋白”（产生收缩力）状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生（收缩期）和残留（舒张期）横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。在HCM患者中，用Camzyos抑制肌球蛋白可减少动力性左心室流出道（LVOT）梗阻并改善心脏充盈压。
与安慰剂相比，玛伐凯泰的主要终点左室流出道峰值压差显著改善(最小二乘平均[LSM]差为-70.3 mm Hg;95%CI，−89.6~−50.9 mm Hg;单侧P<.001)（图2）。静息LVOT峰梯度(LSM差，−55.0 mm Hg;95%CI，−69.1~−40.9 mm Hg)。不论患者是否服用了β受体阻滞剂、男性还是女性、年龄段如何（小于50岁、50-64岁及65岁以上）、基线时心功能是II级还是III级，玛伐凯泰降低流出道压差的效果都是显著的；如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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