帕瑞肽(Pasireotide pamoate)于2014年12月15日获得欧洲药品管理局(EMA)批准,2014年11月19日获得美国食品药品管理局(FDA)批准。FDA批准该药适用于手术治疗效果不佳和/或不能选择手术的肢端肥大症患者。肢端肥大症是一种罕见且诊断困难的疾病,在95%以上的病例中,由生长激素(GH)分泌的垂体腺瘤引起。生长激素的过度分泌导致胰岛素样生长因子1(IGF-1)的过度分泌,从而导致多系统疾病,其特征为躯体过度生长、多种共病、身体畸形和死亡率增加。
帕瑞肽是一种人工合成的生长抑素类似物,它具有更强的亲和力和稳定性,可以更好地与受体结合并发挥其生物学效应。帕瑞肽的作用机制是通过与细胞膜上的生长抑素受体结合,从而抑制细胞生长和促进细胞凋亡。此外,帕瑞肽还可以抑制肿瘤血管生成和肿瘤细胞转移,从而起到抗肿瘤作用。
长效帕瑞肽作为第二代SRL,与第一代SRL相比增强了生长抑素受体(SSTR)的结合谱,即对SSTR1、2、3和SSTR5亚型具有高亲和力(尤其对SSTR5的亲和力最高),具有更好的临床和生化控制率,且安全性良好。因此,对于不能选择手术或手术后尚未治愈且使用第一代SRL治疗不能充分控制的成人肢端肥大症患者,长效帕瑞肽可以作为新的治疗选择。
尽管帕瑞肽在治疗疾病方面具有广泛的应用前景,但其安全性仍需进一步评估。目前已知帕瑞肽可能导致一些不良反应,如腹泻、疲劳、头痛等。因此,在使用帕瑞肽进行治疗时,应密切监测患者的不良反应,并根据需要采取相应的治疗措施。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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